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芝加哥伊利诺伊州大学眼科助理教授，Dr. Yannek Leiderman：“目前我们正在进行脐带血干细胞视网膜下注射治疗干性AMD（年龄相关性黄斑变性）的II期临床试验，主要检验该治疗方式是否安全。如果安全性佳，后续的III期临床试验将很快开展，之后干性AMD患者重见光明就或许不再是梦想了！
干性AMD
众所周知，年龄相关性黄斑变性分为“干性”和“湿性” 两种，其中干性AMD约占90% 。干性AMD是一种慢性进展性疾病，因视网膜色素上皮细胞（RPE）层的破坏和变薄可导致视力的严重下降甚至盲目，且目前尚无有效治疗方法。如果此II期临床试验进展顺利，那么在不久的将来，AMD细胞治疗法将进入迅猛发展阶段。
II期临床试验
来看看这个II期临床试验如何进行的。首先在实验室诱导脐带血干细胞分化成为类RPE细胞，之后医生再将这些类RPE细胞通过特制的导管注入到患者的视网膜下。随访患者，观察治疗是否防止了视锥视杆细胞的进一步丢失，甚至保存或者提高了患者的视力。其操作难度和手术效果究竟如何？这个手术在今年六月刚开始了2例，我们拭目以待。
其它治疗
那么目前还有哪些潜在的干性AMD治疗方式呢？
主要是两个方面，RPE移植和干细胞为基础的视网膜微环境调节。
RPE移植
RPE移植分为三种类型，第一种是自体RPE细胞移植，收集视网膜周边部的有活性的RPE细胞移植到黄斑部，基本没有免疫排斥的问题，但手术难度较大且术后并发症较多，比如白内障和视网膜脱离。第二种是干细胞分化的RPE细胞移植，包括胚胎干细胞、诱导多能干细胞和多功能干细胞，前述的二期临床试验就属于此类。实验证实，经干细胞分化的RPE细胞经过移植后可以在一定程度上恢复和稳定视力，但是分化的难度、准确性以及免疫排斥等方面的问题噬待解决。有意思的是，有报道称视网膜干细胞可分化为RPE细胞，但后来出现的新的实验证据又将其推翻，其研究认为视网膜干细胞是否存在尚存疑问。第三种是经过细胞编程的RPE细胞的移植，也就是从体细胞分化为RPE细胞。在修改体细胞的某些特定基因，比如cMyc，Mitf，Rax等是可以实现分化的，但是分化的结果尚需进一步实验验证，目前尚处于起步阶段。
视网膜微环境调节
视网膜微环境调节主要是间充质干细胞为基础的调节，研究热点主要集中在骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）。BM-MSCs可分泌神经营养因子，进而减少视细胞的凋亡，主要是玻璃体腔注射，但静脉注射亦有疗效。BM-MSCs还可减轻视网膜炎症，抑制神经细胞凋亡，甚至还可整合到宿主视网膜的RPE层和神经视网膜层。基因修改的BM-MSCs还可发挥独特作用，主要和修改的基因有关，相关的研究正在进行之中。
干性AMD治疗不是梦
总之，干性AMD虽暂无有效治疗方式，但各种研究正如火如荼，期待有更多的研究早日进入临床实验。同时希望上述二期三期临床试验顺利，更多的AMD患者能够从中受益。 |
