各位尊敬的病友及其家属：
您好！
非常高兴获知SPARK THERAPEUTICS公司治疗先天性黑蒙RPE65基因的治疗方案已收到了美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证。预计在本年年底或明年年初在美国上市。这将是FDA第一个批准的基因治疗项目.
为了让中国的RPE65突变基因患者尽快得到治疗，rp之光爱心联盟愿意搭建患者与医疗机构沟通的桥梁.为此请属于RPE65突变基因的病友尽快与我们联系，以方便我们与美国医院或者国内大型医院的专科医生进行沟通，让您尽早以合适的方式获得治疗。
谢谢您对我们工作的支持！
祝，
早日康复！
RP之光爱心联盟
2016-10-4 |
