2015年视网膜研究十大进展
William T. Schmidt
抗盲基金会首席执行官
在抗盲基金会的科学家，捐赠者及志愿者们的共同努力下，2015成为抗盲道路上不同凡响的一年。在我列出十大进展时，我意识到已经有8项临床试验已经开始或正在进行，正是在抗盲基金会的努力下，这一切才成为可能。
一种治疗方法从实验室走向临床实验，是一件非常具有挑战性的事情，不仅需要药物学的进步，还需要巨大的财力支持。而进入临床实验这一关键阶段，就意味着这种疗法已经非常接近受视网膜疾病困扰而迫需要治疗的患者。而这一切的发生，都离不开基金会的支持者们在时间，金钱及专业方面的无私奉献。
尽管研究工作难以一蹴而就，但对于基金会大家庭中那些努力工作，尽心服务的成员来说，我想不出比这更好的节日礼物献给他们。闲话不再多说，下面是基金会资助下取得的年度10大进展。
1，RetroSense医药集团获得FDA许可开展光遗传学疗法的临床实验，这项实验通过将藻类中的感光蛋白引入视网膜残存的细胞中，无论对哪种基因突变导致的视网膜疾病，都有可能使完全失明的患者重新获得部分视力。
2，Spark医药集团将向FDA申请一项临床治疗许可，这一基因疗法针对由RPE65基因缺陷导致的某些莱伯氏先天性黑蒙（LCA）及视网膜色素变性(RP)。在最新的临床实验中这一疗法取得了令人鼓舞的效果，帮助视力已经严重受损的孩子和***，更好地完成了避开障碍的测试。如果这一申请获得批准，将成为人类历史上第一个获得FDA批准的遗传性眼病的基因疗法。
3，ReNeuron医药集团获得FDA批准开展一项干细胞疗法治疗视网膜色素变性(RP)的临床实验。研究者们相信，通过用新的同类细胞替代已经受损的感光细胞，并确保新细胞健康存活，可以挽救或者重建患者的视力。由于无论哪种基因突变导致的感光细胞损坏，都可以用这一技术进行替代修复，因此这一疗法对很多视网膜变性疾病都具有潜在价值，包括尤塞尔(Usher)综合症。
4，加利福尼亚大学欧文分校与jCyte公司合作开展一项干细胞疗法的临床实验，以保留和挽救因视网膜色素变性(RP)而受损的感光细胞。这一疗法同样适用于其他疾病，包括尤塞尔(Usher)综合症。
5，应用遗传技术公司（AGTC）获得FDA批准开展一项基因疗法的临床实验，该疗法针对视网膜劈裂（retinoschisis)症，一种以男性患者为主的遗传性疾病，该病的典型特征是视网膜各层细胞发生层间分裂。
6，Spark药业集团已经开展一项基因疗法的人体研究，针对无脉络膜症（choroideremia)，一种患者主要为男性的疾病，该病由视网膜上多个区域的病变而致盲。
7，在第一期临床实验令人鼓舞的结果基础上，干细胞公司（StemCells, Inc.）正在开展第二期干细胞疗法的临床实验，旨在挽救干性年龄相关性黄斑病变（D-AMD）患者的视力。
8，基金会和生物制药企业视觉医药（Vision Medicines）正在合作开展一项名为VM200的药物开发，该药物用于
挽救斯塔加特病（Stargardt disease）患者的视力。抗盲基金会已经为该药物的开发募集了750万美元，视觉医药公司计划在2016年开始这一药物的人体实验。
9，在牛津生物医药学院的RetinoStat基因疗法第一期临床实验中，21名湿性年龄相关性黄斑病变（W-AMD）患者，在48周的随访期内保持了稳定的视力。与其他疗法需要每月进行注射不同，这种基因疗法一次注射就可维持数年的疗效。
10，一项针对X伴性遗传型视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法，挽救了该病晚期患病犬的视力。宾夕法尼亚大学的研究者们相信，他们开发的这种基因疗法可以用于视力严重受损的人类患者。应用遗传技术公司（AGTC）正计划以此开展针对XLRP的临床实验。
在2015年，基金会继续资助各种实验室的早期研究，以挖掘新的治疗方法。目前全球61个领先科研机构的共106项研究正受到资助，这些工作包括基因，干细胞及药物治疗方面的推进。与此同时，我们一方面对这些项目过程进行监督，一方面对检验结果进行鉴定评估，这两方面的工作将指导我们规划并成功实施相关的临床实验。
基金会的患者注册平台“我的病历（My Retina Tracker）”登记人数不断增长，相关的数据信息正被各家医药企业用于评估参与什么样的临床实验更具有潜在价值。
当我们跨入新一年的时候，请继续关注基金会的网站，博客及其他公共平台，以获得我们研究进展方面的最新消息。
最后，我代表基金会的支持者们，向所有推动抗盲与治疗的人们，致以最诚挚的祝福。 |
