RetroSense完成新型光遗传学基因治疗低剂量组临床试验

chinatiger

2016年8月10日
http://www.businesswire.com/news ... hort-Clinical-Trial

RetroSense Therapeutics LLC今天宣布,低剂量组患者在最初的临床试验已经安全地剂量治疗以评估RST-001的安全性。在这些患者中没有炎症或眼部不良事件被看到,生物活性已被证实。

这项试验名为临床I/IIa期，开放标签,非盲、剂量递增，单眼玻璃体内注射RST-001治疗视网膜色素变性(RP)患者的安全性和耐受性试验。RST-001正在开发中，目标是恢复RP患者一些视觉，RP是一群遗传疾病导致的进行性视杆细胞和视锥感光细胞(视网膜光感细胞)变性,导致严重的视力丧失和失明。RST-001 与基因类型无关,预计应用于任何基因缺陷导致的光感受器退化。

“我们很高兴在低剂量患者组中观察到的安全性,”RetroSense首席执行官Sean Ainsworth说道。“随着我们在早期已经看到的强大安全性，进入我们的中等剂量组显示更高的治疗潜力指数——或者可能更好的安全性和有效性结果- RST-001。”

试验的首席研究员David G. Birch博士补充道,“我们兴奋地在试验的初始剂量范围部分进行到第二队列。几乎没有治疗RP的选择，并且由于疾病发展到严重程度,病人很兴奋地了解可以改善视力的新疗法。”

公司RST-001试验性新药申请(IND）在2015年底从美国食品和药物管理局(FDA)收到批准开始临床试验。这项研究是由两部分组成的。最初的剂量范围研究将在三个独立的晚期疾病***患者组检查RST-001的三个剂量水平。研究的第一部分目的是确定一个试验性药剂单剂量的安全性和耐受性良好,在第四组的患者进一步评估。研究的第二部分目的是在最高耐受剂量获取额外的安全数据，提供重要的额外临床数据来指导未来的有效性研究设计。更多的信息可在www.clinicaltrials.gov获得。临床试验号NCT02556736。

RetroSense Therapeutics开发RST-001作为光遗传学基因治疗首创新药。光遗传学一般指对以前或天然没有光敏性的细胞赋予光敏性。将光遗传学应用于视杆细胞和视锥细胞退化的视网膜,RetroSense正在赋予视网膜新的光敏感度,期望对受影响的患者某种程度的改善或恢复视力。

zc604615891

这到底说的啥？谁给解释一下

雪山飞狐

太好了，安全通过了，就等效果报告出来，谢谢楼主的分享

凤凰涅盘

感谢楼主分享！

城市乞丐

现在几个试验都通过的安全方面的测试，基因及干细胞都有，前景可期。

cwm1983

RST-001 与基因类型无关,预计应用于任何基因缺陷导致的光感受器退化。
说明这个药物以后可能对ST病也是有效果的！应该？

chinatiger

患者咨询与回答：
亲爱的Lisa，为了获得Retrosense光遗传学试验更多信息，，请参阅以下链接到临床试验网站：https://clinicaltrials.gov/ct2/s ... trosense&rank=1。
正如你看到的，拥有手指移动/光感水平视力的RP个人才能被考虑参加临床1期安全性试验。一旦临床1期试验完成后，有可能新的标准将排除那些无光感（NLP）患者。为了这种治疗获得成功，患者必须有一些光感并有一个完整的视神经。

Retrosense光遗传学临床试验目前在“临床1期”安全性阶段。 临床I期试验主要关注的是评估药物的安全性，并建立了一个药物的最大耐受剂量。在人类测试的初始阶段是在一个非常小数量的患者中进行。

一旦药物被发现是安全的，临床2期试验将启动。在一个临床2期试验中，给定的药物或治疗的功效将进行评价。临床II期试验持续时间在很大程度上取决于被测试的治疗和特定疾病的性质。临床III期试验让研究者更好地衡量众多不同患者的药物有效性和副作用。大规模测试给制药公司和FDA对药物的效果，效益和可能的不良反应范围提供更透彻的了解。从临床1期进入临床3期试验所需的时间从3至10年不等。

亲爱的Lawanda,你和你的兄弟姐妹应该知道RP的遗传形式有三种:隐性、显性和x连锁遗传。如果你不确定哪种类型,你应该问你的眼科医生。有关遗传性的更多信息,请参阅以下网页链接下载PDF文档:
http://www.blindness.org/sites/d ... 2012.compressed.pdf

你的兄弟姐妹应该考虑基因测试来确定导致疾病的突变基因。如果基因被鉴定，医学数据库如PubMed(http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/)可以搜索以识别任何正在进行的研究。使用分子诊断,患者也可能有资格获得基因治疗试验。有关基因测试的信息,请参阅以下网页链接下载PDF文档:

http://www.blindness.org/sites/d ... oklet_201311rev.pdf

能否确定疾病基因,你的兄弟姐妹还是应该考虑参加FFB的“我的视网膜跟踪器”,一个免费的注册表，监控招聘各种视网膜疾病的临床试验。关于“我的视网膜追踪”的更多信息请参阅以下网页链接:

https://www.myretinatracker.org/

定期检查网站:http://WWW.CLINICALTRIALS对你将有所帮助，该网站是由美国国立卫生研究院维护,包含一个大多数已知疾病临床试验的可搜索列表。每个临床试验清单将提供试验信息,参与和联系信息。这是色素性视网膜炎的临床试验链接:https://clinicaltrials.gov/ct2/r ... a&Search=Search


谢谢你的支持,有助于加快发展新的遗传性视网膜疾病安全、有效的治疗方法。

雪山飞狐

原本以为这种疗法是针对完全失明的患者.现在才知道是针对有光感的人做实验.现在特别期待这种疗法

南国乞儿

希望能对有光感的病友有更好的效果

rp之光爱心联盟

以下是光遗传学基因治疗发明人潘卓华教授回复rp之光爱心联盟邮件咨询内容

目前进行的临床试验主要是测试安全性，已完成低溶度治疗的安全测試。对干功能结果，公司还不愿透露。2）不能期望治疗结果能接近正常视觉。3）该治疗主要针对完全或几乎完全丧失视觉的病人。关于临床试验的进展和结果，请关注公司的正式通报。