제목: (학술) 미국 클라센 박사 알피 줄기세포 연구 - 다) 국내 임상 힘겨운 도전을 시작하다
글쓴이: 죠나단 날짜: 2016/04/12 23:20 조회: 399
(학술) 미국 클라센 박사 알피 줄기세포 연구 - 다) 국내 임상 힘겨운 도전을
시작하다.
알피를 치료하기 위한 방법은 죽어가는 광수용체를 보호하는 약물 치료, 원인
유전자를 정상 유전자로 교체시키는 유전자 치료, 그리고 질환으로 죽어간 세포를
복구하는 줄기세포 기술들이 있습니다.
이번 클라센 박사 팀은 광수용체를 활성화 시키는 데 망막 전구체 세포(hRPC)를
사용하기 때문에 세포 치료제라 할 수 있습니다. 따라서 약물과는 달리 살아
있는 세포를 치료제로 사용하기 때문에, 치료 병원에서 시술받기 전 까지는 매
단계마다 까다로운 품질 검사가 뒤따라야 합니다.
치료제의 배양, 증식 등을 통한 생산 과정 뿐만 아니라, 운송, 보관 등에서도
혹시 발생할 수 있는 불량 제품은 치명적인 부작용을 발생할 수도 있기 때문입
니다.
클라센 박사가 한국을 방문하기 전에 협회는 서울대병원에서의 임상 추진을
주선한 바 있어, 쎄미나 후에 가장 먼저 그가 둘러보고자 한 곳이 서울대병원에
있는 세포 GMP 시설과 운용 실태였습니다.
1) 국내 임상 추진에 대하여,,,,
협회가 이번 임상을 추진하려고 했던 이유는 그 시술이 간편하고, 적용 범위가
(초기부터 말기 환자까지 포함) 넓으며, 시술 비용이 다른 기술에 비해 비교적
저렴하리라는 판단 때문이었습니다.
또한 미국으로부터 치료제만 공급받게 된다면, 국내 시술 비용은 우리가 자체적
으로 모으기 시작한 연구 기금으로 충분히 감당할 수 있는 수준이라 생각하였고
서울대 병원은 이러한 협회의 제안에 협조하겠다는 논의가 있었습니다.
2) 미국 측이 제안한 임상 비용에 대하여,,,,
그러나 클라센 박사가 방한하기 전인 3월 초, 그는 서울대병원과의 연구 협약을
체결하기 위한 MOU를 이메일로 보내왔습니다. 그리고 이메일에는 향후 임상
비용과 관련된 추정 예산 (Budget)을 첨부하였습니다.
개략적인 내용은 아래와 같습니다.
- 임상 관련 제반 규정 문서의 제공 : 미국 jCyte
- 임상을 하기 위하여 한국 FDA에 연구용 신약 등록: 서울대+미국 jCyte
- 세포 치료제의 제공 : 미국 jCyte (무상)
- 세포 관련 시약 및 소모품 공급 : 미국 jCyte (유상)
- 선적 운송 수입허가 : 서울대
- GMP 시설과 무균실 제공 : 서울대
- 세포의 보관 및 준비를 위한 품질 관리 : 서울대
- 세포 품질 관리를 위한 연구원 교육 및 훈련 : 미국 jCyte
- 한국에서 치료를 위한 세포 준비 : 미국 jCyte
- 세포의 무균성 시험 : 서울대
- 임상 대상자 선정을 위한 조건 확립 : 미국 jCyte
- 환자의 모집 및 선정 : 서울대
- 환자의 변이 유전자를 포함한 각종 검사 : 서울대
- 환자에게 세포 주입 또는 시술 : 서울대
- 시술 후 환자 관찰 및 사후 관리 : 서울대
- 임상 진행의 관리 감독과 데이터 수집 : CRO (임상 관리사)
- 임상 결과 논문 작성 학술지 발표 : 서울대+미국 jCyte
- 임상 관련 제반 인프라, 미측 연구원 체제비, 임상 준비 등에 관한 비용 : 서울대
이상과 같이 임상 진행과 관련되어 세부적인 양측의 역할 분담이 MOU에 담겨져
있었고, 예상되는 임상 비용은 우리가 당초 계획했던 비용의 10배를 초과하는
엄청난 예산안이 첨부되어 왔습니다.
물론 미국 측이 제안한 예산 규모는 일반적으로 국제적인 제약사들이 지불하는
임상 비용의 절반 수준 밖에 안되는 금액이지만, 우리 협회로서는 감당조차
할 수 없는 천문학적(?) 수치에 해당하는 수준이었습니다.
4) 절망의 벽에 부딪치다...
이러한 메일을 검토한 우리 측 연구팀의 분위기는,
“ 아직까지 효능을 알 수없는 임상을 (감당 할 수 없는 비용을 전제로) 우리가
무리하게 진행하겠다고 나설 필요가 있느냐” 라는 부정적인 분위기 였고, 비용
면에서는 엄두조차 나지 않은 절망 상태에 빠졌습니다.
이러한 까닭으로 클라센 박사가 보낸 MOU 체결과 이를 조건으로 하는 임상
예산안에 대한 동의나 답변은 누구도 결론을 내리지 못한 채 시일 만 보내는
형국 이었습니다.
3) 임상을 향한 험난한 도전을 시작하다,,,,
우리 측은 이미 클라센 박사를 초청한 상태였기에, 어떠한 형태로든 그가 방한
하기 전에 책임있는 답변을 보내줄 필요가 있었습니다.
그래서 협회는 우선 우리 연구팀의 의향을 살폈습니다.
미국 측이 제시한 비용 문제로 국내 유치가 불가능하지만, 그럼에도 불구하고
우리가 이번 임상을 유치해야 하는 이유와 불가피한 당위성에 대하여 다시한번
검토해보자 했고 “뜻이 있으면 길이 있다.” 라는 내용으로 아래와 같은 서신을
보냈습니다.
가) 우리 연구팀도 이제는 국제적인 임상을 추진할 때가 왔다.
나) 임상을 진행하면 세포 치료제에 대한 기술적 노우 하우를 배울 수 있다.
다) 임상 과정을 통해서는 다양하고 귀중한 경험을 쌓게 될 것이다.
다) 그러한 경험은 장차 제2 제3의 첨단 기술 임상 유치에도 큰 도움이 된다.
라) 세계적인 연구팀과 함께 줄기세포와 같은 치료 임상을 진행하는 일은 향후
우리 자체적인 기술 개발에도 커다란 잇점이 있을 것이다.
이러한 협회의 의견이 우리 연구팀에 전달되었고, 클라센 박사에게는 아래와 같은
내용의 답변을 보내도록 요청하였습니다.
“보내온 임상 예산안에 대하여는 충분히 이해하였다. 그러나 한국 시장의 규모가
작아 미국측이 요청한 기금 확보에는 어려움이 있지만, 이 문제에 대하여는 방한
시 구체적으로 논의하길 희망한다. 박사의 한국 방문을 고대하고 있다.“
4) 임상 유치를 위한 투자에 나서다...
협회는 클라센 박사의 방한 일정에 맞추어 몇 군데 제약사에게 사업 제안서의
형식으로 임상 비용에 대한 투자 유치를 타진하였습니다.
그러나 국내 줄기세포 제약사들은 자체적인 프로젝트가 많아 알피 치료제에 대한
투자에 난색을 표했고, 그러던 중 안과 전문 제약사 한군데는 회장님과의 통화
후 연구 책임자를 클라센 박사 쎄미나에 보내겠다는 소극적인 답변이 있었습니다.
물론 협회가 예상했던 바 이었지만, 이는 아직도 국내 제약사들이 망막 질환에
대한 이해가 부족할 뿐더러, 근본적으로 알피 질환은 불치 질환이라는 인식이
강하게 자리잡고 있었습니다.
이러한 이유로 실명 환자가 눈이 회복된다는 연구에 투자를 감행하는 국내 제약
사는 없을 것이라는 사실 만 재차 확인하게 되었습니다.
5) 클라센 박사 쎄미나에서 희망을 발견하다...
클라센 박사의 쎄미나는 매우 흥미로웠습니다. 더구나 예상대로 그는 안전성을
확인하는 임상 1차에서 일부 밝혀진 긍정적인 효능을 우리에게 최초로 공개해
주었습니다.
쎄미나가 끝난 후, 식사자리에서 우리 연구팀들은 비용 문제만 해결된다면 임상은
진행될 필요가 있다는 긍정적인 분위기로 바뀌게 되었습니다.
5) 멀고도 험난한 협상이 시작되다,,,,
쎄미나 다음날은 클라센 박사는 서울대 병원에 설치된 세포 GMP 시설을 둘러
보는 일정이 있었고, 저녁은 강남 일식집( 클라센 박사는 육식을 하지 못함)
에서 협회가 초청하는 만찬이 있었습니다.
그 자리에는 클라센 박사와 jCyte 대표 진양을 비롯하여 총 7명이 참석하였습
니다.
이야기는 우리 측 초청으로 한국을 방문하여준 데 알피 협회를 대표하여 다시
한번 감사를 전하는 것으로 시작하였고, 시각 장애자들을 위해 지난 십년 동안
박사의 연구 열정에 감동하였다는 인사말을 건넸습니다.
그리고 이번 임상이 꼭 성공해야 한다는 뜻으로 협회가 특별히 준비한 행운의
열쇠를 jCyte 대표이신 클라센 박사 부인에게 건넸습니다.
“ 이 열쇠로 밝은 세상으로 가는 문을 활짝 열어 달라”
그리고 협회가 준비한 내용으로 임상 유치를 위한 협상을 시작하였습니다.
가) 미국 측이 제시한 임상 예산안은 미국 FDA의 엄격한 규정에 따라 진행되는
만큼 고가의 비용이 소요되는 것은 충분히 이해하고 있다.
나) 그러나 아시다시피 한국의 알피 치료제 시장은 작아서 국내 제약사의
적극적인 투자를 기대하기는 어렵다.
다) 더구나 국내 제약사들은 줄기세포 치료제에 대해 임상 결과가 나오기 전까지
그 효능을 의심하고 있다.
라) 따라서 한국측 임상은 포기하고 없던 일로 하자는 것이 우리 결론이다.
마) 대신에 미국이 상용화에 도달하면 지금 마련된 기금으로 차라리 치료제를
수입하는 제약사를 설립하겠다.
라는 폭탄 선언으로 협상을 시작하였습니다.
그런 후에 화제를 돌려서, 우리 협회가 2006년도 세계에서 처음으로 제대혈 줄기
세포를 사용 알피 임상을 진행했던 사실, 한국 FDA의 신속한 승인을 위한 협회의
줄기찬 노력, 중국과 일본 사이에 위치한 한국 시장의 잠재력, 한국 의사들의
기술력, 치료 수가의 경쟁력 등을 자세히 들려 주었습니다.
그리고 마지막으로 미국 상용화시 아시아 지역에서 가장 먼저 우리가 신약을
등록할 수는 나라가 될 것이라며, 질환 단체로서 협회의 위상과 활동 상황들을
덧붙였습니다.
이에 클라센 박사 내외는 깊은 이해와 감명을 표시하면서 특히 한국 식약청의
신속한 승인에 대해 특별난 관심을 보였습니다.
이후 협회는 우리가 생각하고 있는 국내 임상의 규모, 항목별 예산 등을 조목
조목 제시하고, 그러기 위해서는 반드시 한국 만의 독자적이고 실효적인 임상이
추진될 필요가 있다고 설득하였습니다.
협상은 그날 밤 저녁 11시 까지 진행되었고, 협회는 미국 측이 제시한 예산의
1/4 수준에서 국내 임상이 추진될 수 있도록 노력해달라는 요청으로 마무리
하였습니다.
그야말로 거대한 골리앗을 상대로 한 힘없는 다윗의 도전 같았습니다.
6) 협회의 제안을 미국 측에서 받아들이다...
클라센 박사가 떠난 후, 3일쯤 지나 미국 측 의견이 우리 연구팀에 이메일로
날라 들었습니다.
결론은 우리 측 제안을 바탕으로 임상을 진행하기 위한 제반 절차와 규모를
조정해보자는 내용과 함께, 한국의 독자적인 임상이 진행될 수 있도록 긍정적
으로 검토해보겠다는 내용이었습니다.
참으로 반갑고 기쁜 소식이 아닐 수 없었습니다.
참고로 최근에 도착한 이메일에는,
미국의 임상 1차가 성공적으로 마무리되면, 한국은 임상 2a 의 결과와 함께
임상 2b 단계에서 독자적인 임상을 수행하는 것으로 의견이 모아졌고
임상 규모도 우리측 제안을 받아들여 50 명 규모로 확장되었습니다.
7) 희망의 씨앗을 심어가기 위해,,,
이제 모든 일이 순조롭게 진행된다면, 우리는 최초로 국제적인 임상을 국내
유치하는 쾌거를 이루게 될 것입니다.
그동안 우리는 선진국에서 진행되고 있는 알피 치료 임상들이 의학 소식을
통해서가 아니라, 국내 연구진의 손에 의해 이루어지길 꿈꾸어 왔습니다.
더불어 많은 환우 가족들이 이 같은 임상 연구를 위해 크고 작은 정성들을 모아
주셨습니다.
따라서 협회는 무엇보다 우선하여 그동안의 협상 과정을 소상히 설명드리고 일의
진척 사항을 알려드려야 할 책임이 있다 생각하고 고민 끝에 이글을 올리게
되었습니다.
앞으로도 협회는 모자라는 비용 문제와 임상 규정상 해결되어야 할 숙제들이 많이
남아 있습니다.
환우 여러분들의 계속적인 관심과 성원이 더욱 절실합니다.
이번 클라센 박사 쎄미나의 상세한 내용과 앞으로의 국내 임상 추진에 대한
경과와 향후 계획 등을
이번 수도권 모임 (4월 23일 토요일)에서 환우 여러분들과 이야기를 나눌 것을
기대합니다. 많은 참석 부탁드립니다.
The Cure Is In Sight |
