美国加州大学干细胞研究中心，卡罗尔博士最近接受韩国RP协会访问并且回答了6个大家关心的问题.我们通过病友金秋谷香获得了的详细内容.也得到了金秋谷香的翻译.在此表示感谢.
1 三期临床试验结束后什么时候会正式治疗
回答：如果今年年底第一期临床试验结果成功.第二期第三期顺利完成.我们预期最快会在4年普及治疗.
2 普及治疗后需要多少治疗费用.治疗需要多久重复一次
回答：首先现在只是在临床试验.我们还不知道需要多少费用.我认为再次注射治疗是必须的具体需要多久再次注射必须等第二期第三期试验结果以后才知道
3 Jcyte公司的干细胞是注入在玻璃体渗透到视网膜达到改善视觉效果。那么可以接受哪种程度的患者？也就是说对于几乎失去光感的晚期患者可能没有效果，那么确定法定失明后多少年为止属于治疗范围
回答：当然感光细胞已经不存活的患者来讲不能期待太大的效果。但是大家都看（视频）到了首批的临床试验患者也都是法定失明多年的患者，我们相信rp晚期的患者虽然失去了感光的功能，但是细胞还会存活相当长的时间。所以，第一次的临床试验我们选择了法定失明患者。
4 今后，针对完全失明已久的患者在治疗上需要什么样的研究？博士是不是继续参与这项研究？
回答：像英国ReNeuron公司一样把细胞注入到眼底的方式可以达到最好的目标效果，但是手术过程极为繁琐。所以优先考虑了注入到玻璃体的方式，并且用这个方法可以治疗大部分的Rp患者。
5）通过干细胞移植的治疗方法，全盲患者也可以过着类似于正常人的生活（例如：开车，看电视等）吗？以科学家的所见您觉得要到什么时候才会实现？
回答：临床试验成功我们也才刚刚利用干细胞阻止了Rp的进行，我们一直以为“损坏的视觉”是挽回不了的，但现在已经达到了可逆的程度。虽然短时间内是达不到正常人一样开车的标准，但是在不久的将来Rp患者也可以像正常人一样开车。希望Rp治疗有进一步的高层次发展。
6 干细胞注射剂量的问题
回答：大家从视频看到第一个治疗的病人是注射了50万单位的细胞.因为要考虑到安全问题.明年会注射100万或者200万单位的细胞.将来有可能增加到300万单位的细胞.
一下是韩文原文
(학술) 미국 클라센 박사 알피 줄기세포 임상 강연회 내용-나)
협회는 지난 7-8 년 동안 미국 캘리포니아 대학 클라센 박사의 줄기세포 연구
과정과 진전 소식을 매년 여름켐프와 학술 소식을 통하여 공지해 온 바 있었습
니다.
그리고 마침내 지난해 5월 미국 FDA의 승인을 받아 임상이 시작되었다는 소식을
전하기에 이르렀습니다.
그동안 협회의 노력으로 오늘날 클라센 박사와 같은 국제적인 과학자를 한국으로
직접 초빙할 수 있게 되었음을 매우 기쁘게 생각하면서 더구나,
알피 임상의 중간 결과를 미국보다 우리 환우들에게 먼저 전하게 되었음을
자랑스럽게 생각합니다.
아직은 치료의 안정성과 약물의 내구성을 검증하는 것이 임상 1차 목적이고
지금은 그러한 임상이 진행 중이기 때문에 현장에서 우리가 던질 수 있는
질문에는 한계가 있었습니다.
따라서 협회는 사전에 환우들의 질문을 받아 정리하였고, 5가지 주요 질문으로
압축하여 쎄미나 전에 클라센 박사에게 보냈습니다.
각 질문에 대하여는 쎄미나가 끝난 자리에서 답변을 주셨기에 아래와 같이 정리
하여 공지하오니 참조바랍니다.
< 클라센 박사 연구에 관한 질문과 답변>
1) 질문 : 임상 1차가 끝나고 임상 2/3차가 성공할 경우, 개략적으로 언제쯤
상용화되어 우리가 치료받을 수 있다고 생각하시는지??
1) 답변 : 현재 진행 중인 임상 1차가 올 년말까지 마무리 되고 내년도 2/3
임상이 정상적으로 진행된다면 아마도 빠르면 4년 후에 치료 받을 수 있도록
최선을 다할 예정이다.
2) 질문 : 상용화시 1회 시술 비용은 어느 정도 예상하며, 시술은 몇 개월
에 한 번씩 반복되어야 하나?
2) 답변 : 아직은 임상 중이라서 시술 비용을 산정하지는 않았다. 세포가
분비하는 물질을 이용하기 때문에 반복 시술이 필요하지만, 그 기간에 대하여
는 임상 2/3 차를 통해서 결정될 수 있을 것으로 본다.
3) 질문 : jCyte 사의 치료제는 유리체에 주입하여 Growth Factor 에 의한
시각 개선효과를 목적으로 하는데, 어느 정도 말기 환자들까지 구제할
수 있는가?
다시말해서 광수용체가 거의 사라져 버린 말기 환자에게는 효능이 없을
것이라 생각하는데, 법적 실명에 이른지 몇 년 차의 환자들이 이에 해당
하는가?
3) 답변 : 물론 광수용체 세포가 죽어 없어진 환자들에게 큰 효능을 기대할
수는 없다. 그러나 보시다시피 (동영상) 최초의 임상 환자 역시 법적 실명된
지 오랜 세월이 흘렀다. 우리는 알피 말기 환자라도 광수용체가 기능은 못하지만
상당 기간 살아있다고 생각한다. 그래서 임상 대상자 선정도 1차 그룹을 말기
환자들인 법정 실명자들로 선정했다.
4) 질문: 향후 완전히 실명하여 오래된 환자들을 치료하는 방법에 대해서 어떤
연구가 필요하며, 박사께서도 그러한 연구를 계속해서 진행하고 계시는지
알고 싶다.
4) 답변 : 리뉴런 사처럼 망막 하부 공간에 세포를 주입하여 분화시키는 방법
이 최선의 목표일 수 있다. 그러나 시술이 어렵고 치료가 복잡하다. 그래서
유리체 시술 방법을 우선 먼저 치료 기술로 선택한 것이다. 이것 만으로도
대부분의 알피 환자들을 구하는 데 문제가 없다.
5) 질문 : 현재의 줄기세포 기술로 볼 때, 실명 환자들이 정상인에 가까운 (예를
들어 자동차 운전, 텔레비 시청 등) 치료 시대가 가능할 것이라 보는가?
가능하다면, 과학자의 소견으로 그때는 언제 쯤으로 예상하시는지?
5) 답변 : 우리는 이제야 줄기세포를 이용하여 (임상이 성공한다면) 알피 질환을
멈추게 할 수 있게 되었고, 지금까지는 불가능하다고 여겼던 “손상된 시각”을
좋은 상태로 되돌릴 수 있는-Reversible- 지점까지 도달하였다.
물론 당분간은 운전 할 정도로 정안인의 시력까지 되돌 릴 수 없지만, 차량 운전의
방식도 첨단화 되고 있으니 알피 환자가 치료받고 멀지 않아서 운전도 할 수 있는
시기가 멀지 않다고 생각한다. 앞으로 알피 연구가 많이 발전하길 기대한다.
6) 시간 관계상 현장에서 협회장에게 허락된 추가 질문 하나:
질문 : 아까 본 동영상의 최초 환자에게는 얼마 만큼의 세포를 주입했나?
그리고 2/3상에서는 최대 어느 용량까지 주입할 계획인가? 질문의 요지는
주입하는 셀의 숫자가 많을수록 효능이 증가 될 것으로 보는데 박사의 생각은
어떠한가?
답변 : 현재 임상 1차의 경우 안정성 문제를 검증하기 때문에 최초의 환자에게
주사한 세포의 총량은 50만 Cell 에 해당한다. 앞으로 100만 셀, 200 만 셀
을 추가적으로 투입하면서 임상 2/3차 에서는 본격적인 효능 점검에 들어갈
예정이다. 물론 경우에 따라서는 반복적으로 투입해 볼 수도 있고, 조건이
되면 300 만 셀까지도 투여할 계획을 가지고 있다.
-이상-
나머지 환우들이 보내주신 다양한 질문들은, 클라센 박사에게 물어보지 않아도
협회가 답변을 올릴 수 있는 것들이고, 특히 국내 임상 유치에 관련된 질문은
협회가 답을 해야 하는 사항들입니다.
따라서 알고 싶은 내용이나 추가적으로 질문을 가지고 계신 환우들은,,,
이번 4월 23일(토) 오후 2시 서울 시각복지관 5층에 예정된 협회 <수도권 모임>
행사에 나오시면 답변을 들으실 수가 있겠습니다. -> 홈피 공지 참조
-이상- |
