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Lancet:胚胎干细胞首次被证实可用来治疗人类疾病

Lancet:胚胎干细胞首次被证实可用来治疗人类疾病
2014-11-21 cell

近日,来自美国Advanced Cell Technology公司首席技术官Robert Lanza在Lancet杂志发表文章称,通过中长期的观察发现,胚胎干细胞治疗人体疾病是安全、有效的,这也是首个对胚胎干细胞治疗效果进行研究的报告。该研究有望加快干细胞在疾病治疗领域中的应用。
9月初,日本理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的眼科专家高桥雅代使用诱导多能干细胞(iPS)治疗与年龄相关的视网膜退化疾病。近日,来自美国Advanced Cell Technology公司首席技术官Robert Lanza在Lancet杂志发表文章称,通过中长期的观察发现,胚胎干细胞治疗人体疾病是安全、有效的,这也是首个对胚胎干细胞治疗效果进行研究的报告。该研究有望加快干细胞在疾病治疗领域中的应用。
尽管胚胎干细胞研究是当前的热门领域,但是没有一份报告显示干细胞治疗人类疾病是安全和有效的。近日,Robert Lanza等人进行一项研究利用人体胚胎干细胞治疗两种老年性疾病,老年黄斑变性(age-related macular degeneration)和黄斑营养不良(macular dystrophy)。研究通过对18名患者直接移植胚胎干细胞中的视网膜上皮细胞后发现,患者的视力都先后得到了明显改善。胚胎干细胞1998年被发现,但是由于受到技术、伦理以及社会方面的限制或压力,对胚胎干细胞的研究一直鲜有进展,这项研究有望说服相关部门逐渐放开禁令,让胚胎干细胞造福更多患者。
如同高桥雅代利用ips细胞治疗眼疾一样,Lanza也是从眼科疾病入手,这是因为干细胞具备在人体内转化成各种细胞的潜能,但它植入人体也有诱发畸形瘤和免疫抑制的可能,因此选择免疫豁免(immunoprivileged)位点,就显得非常重要,眼睛在这方面是一个不错的选择。
老年黄斑变性是老年人致盲的主要原因之一,主要发生在60岁以上的老人身上。黄斑营养不良(macular dystrophy)是一组有明确遗传因素的黄斑疾病,它是由于遗传性疾病所造成的早期或早熟细胞的病变与死亡,并无明确的病因可查。此种遗传影响可以在某种年龄出现,是由遗传决定的酶与代谢功能不全的结果。
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黑夜给了我黑色的眼睛,我却用它寻找光明!
谢谢楼主分享!~
最新跟进了下,先进细胞公司已经更名为Ocata Therapeutics,并且已经是在纳斯达克的上市公司,拿到了一些投资人的投资。从一些媒体消息来看,公司似乎把未来的研究重点放在了眼科退行性疾病的干细胞治疗方面,根据FDA和柳叶刀的论文(http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(14)61376-3/fulltext)看,目前干性黄斑变性和青少年黄斑变性的治疗已经到了临床试验二期,根据22个月的跟进,干细胞治疗的中长期安全性得到了确认,18例病人中13例伴随移植视网膜下着物增加,其中10例视觉得到较大校正,7例稍有提高或维持原视力,1例无效。看了下公司的网站,目前进行中的RPE相关临床试验是:
干性黄斑变性/青少年黄斑变性:二期
近视引起的黄斑变性:一期
视网膜色素变性:预临床
青光眼:预临床
角膜致盲性疾病:预临床

对上述疾病的感光细胞元的移植治疗,尚在预临床阶段。

看上去觉得这间公司在干细胞的治疗方面还在继续努力,在领域上更加专精和获得投资上市都是不错的消息,至少证明技术还在尝试,资金方面也得到支持,研究成果发布在柳叶刀上也比较靠谱,会持续关注。
关注这家公司几年了,怎么感觉研究进展好慢呀
谢谢楼主的分享
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