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长期的药物是RP和LCA改善11例愿景
2014年7月25日 - 由公司QLT为视网膜色素变性（RP）的基因RPE65或LRAT在11月14日患者在恢复视力或视野突变引起的治疗和莱伯先天性黑蒙（LCA）开发的药物第1B期临床试验。改善视力的药物的为期七天的过程持续了两年，一些研究参与者。未发生严重不良事件。试验结果发表在柳叶刀。
治疗一个月后，一个10岁的女孩在学习停止使用她的导航手杖，不再需要她的视频放大镜阅读在学校黑板。 “我可以用我自己走在黑暗和上下楼梯，做自己的妆容，第一次，”她说。
一名38岁的女性参与者谁在进入研究只有光感的报道显著改善视力接受治疗后九天。 “我能看到和识别人脸，第一次在至少10年，”她说。 “我可以看到我的脸在镜子里，我的胳膊，我的猫在厨房的地板上和汽车首次驾驶。”
“这些结果是令人鼓舞的，令人印象深刻，”帕特里夏Zilliox，博士，首席药物研发人员的基础战斗的盲目性临床研究所说。 “我们非常高兴地看到有意义的改善视力的人与这些致盲视网膜的条件。”
被称为QLT091001，药物取代了维甲酸，维生素A，这是必要的视觉形式，但在人与RP和造成的RPE65或LRAT突变的LCA丢失。
“维生素A在视觉周期，生化过程，使设想成为可能的一个重要因素，”博士斯蒂芬·罗斯，该基金会的首席研究官说。 “但是，它的工作，它需要得到处理和再循环到称为类视不同的形式，包括类视黄醇11 - 顺式 - 视黄醛。 QLT的药物取代了11 - 顺式视黄醛是在RP和LCA的某些形式的缺失。“
由基金会资助的科学家们进行了广泛的研究，以了解LRAT和RPE65基因突变的LCA和RP的作用，如QLT公司给予目标相关的治疗方法。
美国食品和药物管理局已发出QLT的药物一个快车道指定。提供了解决严重的，未满足的需要新兴的疗法，快车道称号可以促进发展和加快监管审查，有可能使治疗，以达到更快的病人。
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