本帖最后由 chinatiger 于 2013-12-11 13:10 编辑
2013年12月9日
QLT公司今天宣布进行首例QLT091001受损暗适应概念证明IIa期临床试验
QLT091001是一种可替代11-顺视黄醛的口服合成维甲酸，正在研究其用于治疗莱伯氏先天性黑朦（LCA）和视网膜色素变性（RP）。美国食品与药物管理局（FDA）和欧洲***管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）已经指定QLT091001为孤儿药
QLT091001主要针对由于遗传基因酰基转移酶基因突变在视网膜色素上皮细胞蛋白65（RPE65），或卵磷脂视黄醇（LRAT），也称为早发性的RP
QLT公司董事局指定瑞士信贷作为理财顾问，对战略备选方案进行评估。
在I期实验中，在17名研究对象中，视野和改善视力的基线值，都出现快速、视觉统计学和具临床意义的变化，有9名（53%）至少有一只眼的视力改善大于或等于五个字母
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