GenSight公司推进光遗传学疗法的临床实验

2013年12月5日
GenSight生物技术公司是法国一家新成立的基因技术公司，正在开发以光遗传学技术治疗失去了光感受器的视网膜疾病，如视网膜色素变性，从而恢复患者视力。该公司的目标是在2015年推出一个人体临床试验。
GenSight公司联合创始人Bernard Gilly博士说：当我们创建公司的时候，我们就在考虑开发恢复视力最好的疗法。
光遗传学是涉及到基因传递到视网膜，大脑或其他神经组织细胞，使它们感光的一种新兴的治疗方法。除了视网膜疾病，光遗传学技术显示出用于治疗帕金森氏病，睡眠障碍，抑郁症和其他神经系统疾病的潜力。
Gilly博士说：早前的视网膜变性的小鼠模型已经表明这是一个非常强大的概念证明。临床研究前，毒理学研究将被执行。GenSight也将采用良好生产规范，以确保其符合质量和安全标准用于人体治疗。虽然初期重点研究人类罕见的遗传性视网膜疾病，公司最终希望使该技术也能治疗年龄相关性黄斑变性

收藏分享评分

回复引用

订阅 TOP

管理员

Rank: 9 Rank: 9 Rank: 9

2^#

雪山飞狐发表于 2013-12-8 08:59 | 只看该作者

前几天也看到这篇文章.就是不怎么太明白.

回复引用

TOP

版主

Rank: 7 Rank: 7 Rank: 7

3^#

chinatiger发表于 2013-12-8 14:15 | 只看该作者

去年已经有一家公司在搞这个光遗传学治疗视网膜疾病的技术了。光遗传学技术起于2005年，是遗传学和光学相结合的一新技术，可对活组织的特定细胞内的某些明确事件进行控制。这种技术涉及在细胞中发现或插入具有光反应性的基因，还包括各种可将光深入递送至复杂如哺乳动物的复杂生物体中的各种技术，用于评估这种光控制技术的特定效果。
在过去几年，通过利用光来引导神经元活动，科学家们已经利用这种技术作为研究工作研究大脑回路和行为的神经控制。
在Retrosense Therapeutics公司正在开发的这种新方法中，可将光转化为电信号的视杆细胞和视锥细胞被其他细胞所代替。他们将目标放在神经节细胞上。在一般情况下，神经节细胞对光是没有反应的，它们的作用是作为传导来自视网膜中视杆细胞和视锥细胞中电信号的通路。神经节细胞然后将视觉信号直接传递至大脑。

　　研究人员往患者严重注射不致病的病毒，这种病毒携带有在神经节细胞中产生光敏感通道蛋白的遗传信息。正常情况下，视杆细胞、视锥细胞和其他的细胞将光信号转变为神经元放电模式信号，然后在通过神经节细胞传递至大脑。由于Retrosense Therapeutics公司的这种疗法则绕过了这种信号处理过程，这就需要大脑学会如何解读那些信号。

　　到目前为止，Retrosense Therapeutics公司和它的合作研究者已经在啮齿动物中证实这种方法可以恢复动物一些由视觉诱发的行为。并且在非人类的灵长动物中也被验证是安全的。灵长动物的神经节细胞经过光遗传修饰后具有光反应能力，但是由于在非人类灵长动物中不存在视网膜退化现象，因此还无法进行行为试验。

　　Retrosense Therapeutics公司计划在2013年在9位视网膜色素病变患者中开展第一次临床试验。
目前还没有这个公司临床实验的消息

回复引用

TOP