2013-10-15
温州医科大学瞿佳教授以腺相关病毒(AAV)作为转基因载体，探讨在动物模型上治疗Leber先天性黒矇、全色盲、视网膜色素变性等几种致盲眼病的可行性。通过在rd12小鼠、Cpfl5小鼠、rd10小鼠和rd11小鼠上，分别模拟了上述几种遗传性视网膜变性疾病。根据治疗部位筛选不同血清型的AAV，空载体包装治疗基因(含启动子)，显微注射至视网膜下腔(免疫赦免)。治疗年龄以出生后早期为宜(如P14)。疗效评价以上述未治疗眼作为阴性对照，而野生型小鼠正常眼则作为阳性对照。
结果显示：治疗基因在视网膜靶细胞内恢复表达，眼底病理性改变消失，视网膜组织结构接近正常。视网膜功能方面，包括视网膜电流图，视力均明显恢复，与未治疗组相比，在统计学上存在显著差异。但在某些指标上，治疗组不能完全达到野生组的正常水平。疗效期为3～6月不等，最长达1年(小鼠寿命约2年)，基因治疗后长期评估尚未发现安全问题。所以通过AAV的基因疗法治疗视网膜疾病，尤其是遗传性视网膜变性疾病，其前景看好。
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