返回列表 回复 发帖

Dompe宣布,食品和药物管理局(FDA)已授予孤儿药rhNGF治疗色素性视网膜炎

Dompe,米兰,2013年9月11日(美国商业资讯) - 领先的公司在对罕见疾病的研究和开发新的治疗方案,宣布其研究药物的基础上重组人神经生长因子(rhNGF)由诺贝尔经济学奖得主教授丽塔发现列维蒙塔尔奇尼已通过美国FDA授予孤儿药,用于治疗视网膜色素变性(RP)。这给本病的治疗,目前还没有治愈的新希望。

通过FDA的孤儿药时逢欧洲医药管理局(EMA)被授予孤儿药后几个月,标志着这种研究的药物,这已经是在后期临床开发用于治疗神经营养性角膜炎的又一个里程碑,严重的角膜疾病。

“我们感到特别自豪的这一成就:获得美国FDA的孤儿药是一个重要的认识我们的公司越来越多地致力于生产创新,全球由我们直接存在,我们最近开了一家附属公司在美国作证 - 欧亨尼奥说,首席执行官Dompe集团Aringhieri - 我们是严格确定的发现和开发优质高科技药物可以治愈的罕见疾病,如视网膜色素变性,这在目前有没有治疗方案。我们的承诺,我们的努力推动下,回应敏感的医疗领域,我们有能力提供安全,有效的解决方案的基础上在世界各地的患者未满足的需求。“

Dompe如下rhNGF的发展,所有的方式,从生产到临床开发。从管理到数量有限的人与neurothropic角膜炎小鼠蛋白质的初步结果的基础上,该公司推出了一个专门的项目,其研发基地,以确保生产重组人神经生长因子(rhNGF)为基础的药物。从该第一指示,移动到合成的重组人蛋白,然后评估药物的潜力,这是完全生产在Dompe地盘,也用于治疗视网膜色素变性。

“在未来一个月的临床试验将开始评估疗效和安全性rhNFG治疗视网膜色素变性的药物是用重组DNA技术生产的,特别是通过人类遗传物质转移到细菌,从而成为能够生产NGF - 马塞洛解释说,首席科学官,阿莱格雷蒂Dompe我们目前正在调查rhNFG在阶段I / II期临床试验,神经营养性角膜炎,一种罕见的眼病,在其最严重的形式,影响全球近1万多人的治疗恢复如初。像视网膜炎色素,目前还没有具体的治疗,可用于神经营养性角膜炎,这是一个渐进的退化性疾病的角膜,可能导致失明。

关于重组人神经生长因子开发的Dompe,RhNGF RhNGF,促进神经细胞,包括视网膜神经细胞的发育和存活的人体自然产生的是相同类型的蛋白质。神经生长因子已被证明是有效地抑制在一些动物模型中视网膜色素变性视网膜变性。重组人神经生长因子可以改善视网膜细胞的生存,减缓疾病的进展,并有助于保护患者的视力。

关于视网膜色素变性,视网膜色素变性是指一组遗传性眼疾,视力逐渐丧失。在此条件下的光受体的患者,即称为杆细胞和锥光图像转换成神经信号,并将它们发送到大脑,被损坏,并逐步退化的视网膜细胞。目前视网膜色素变性会影响全球约10,000人,远低于阈值设置为孤儿药。由于治疗由Dompe开发正在由FDA授予孤儿药,在美国有没有满意的有针对性的治疗视网膜色素变性的。患有这种疾病传染给他们的后代和一般支持疗法的风险得到公正的遗传咨询。

关于Dompe Dompe是意大利领先的生物制药公司,专注于开发创新的治疗方案为罕见,往往是孤儿,疾病。Dompe追求这个目标也通过积极推动和利用网络黄金球员沿着整个***供应链 - 从研发到制造到商品化。Dompe总部设在意大利米兰总部。其L'拉奎拉(阿布鲁齐,意大利)的工业现场员工230人,其中70研发,和功能的生产设施,满足最高的行业标准在质和技术方面,开发药物,被销往世界各地在2012年,Dompe集团已拨回超过10%的销售收入投入研发,重点致力于满足医疗需求的治疗领域上,如糖尿病,眼科和肿瘤。欲了解更多信息:www.dompe.com

前瞻性陈述

本新闻稿中可能包含前瞻性陈述。Dompe坚定地认为前瞻性陈述中反映的期望是合理的,并建立在健全的假设。然而,其本质而言,前瞻性陈述受不明朗因素,包括固有的R&D和相关监管当局所作出的决定。因此,前瞻性陈述不能保证未来的结果可能有所不同。

来源:Dompe
不是很明白。授予孤儿药的资格不就可以临床应用了吗
谢谢飞狐共享!
2# 希望不再遥远

嘿嘿
人生要抱有希望,但行动上要作出最坏的打算
希望大家都可以尽快步向光明之路
谢谢飞狐大哥的分享.希望能快点啊.
谢谢飞狐的分享,重组人神经生长因子可以改善视网膜细胞的生存,减缓疾病的进展,并有助于保护患者的视力。
谢谢飞狐的分享,重组人神经生长因子可以改善视网膜细胞的生存,减缓疾病的进展,并有助于保护患者的视力。
又更近一步。希望尽快出来相关的药物。谢谢飞弧大哥的分享。
淘宝搜店铺  琪琪美淘小店二  叶黄素等护眼店铺 微信 sdc1129
看的不是很明白。
这药明确能治疗rp,虽说是减缓发展,不能治愈。但总归是有确切的药来治疗了,并且官方肯定说可以减慢发展!反过来想那些糖尿病等等慢性病不也是维持减缓吗?请问哪个大神能搞到这药,迫切需要
将来还想自驾游~
返回列表