更新六基因治疗临床试验在2013 VISIONS
通过博士 史蒂夫 2013年7月1 玫瑰
无论你是一个研究者或受视网膜疾病，从临床试验的第一线听到的最新消息是一个伟大的FFB的年度会议振作。2013 VISIONS的最后一天，我有一个引人注目的更新6个基因治疗临床试验提供的香柏叶，博士，美国佛罗里达大学的基因疗法开发，米歇尔米海利德斯 MD 放缓的特权，在英国摩菲眼科医院临床医生，研究员。所有这些新兴的治疗方法，在下面的重述要点，可以通过基金会的资助。
莱伯先天性黑蒙（LCA）
博野博士报道，为人们与LCA（RPE65突变）在费城儿童医院（CHOP）的标志性基因治疗的临床试验已取得进展I / II期三期。移动治疗更接近了一步市场从美国食品和药物管理局的批准。
在与爱荷华大学的合作，调查将把人们的I / II期研究，以及儿童年仅为3比那些美好的憧憬。年仅8儿童治疗中的I / II期研究。
此外，患者将接受注射两只眼睛，在一个星期的时间。在I / II期治疗几个月后第一眼，第二眼。
十六人将接受该疗法在第三阶段，八将接受安慰剂注射。通过治疗组与对照组比较，科学家们将得到一个更好的怎么治疗影响眼部的感觉。将给予人们接受安慰剂治疗一年后。
脉络膜
六名病人接受基因治疗脉络膜在I / II期临床试验的约翰拉德克利夫医院，英国牛津大学，在英国。到目前为止，有没有报告不良事件和轻度视网膜敏感度增加了一些建议。研究人员最近开始把更多的患者。
博士米海利德斯的指出，脚踏泵被用来小心地控制潜在的破坏性的压力所造成的治疗液体注入下方的凹，中部地区的视网膜视力的关键，脆弱的疾病。
让·贝内特，医学博士，CHOP和伊恩·麦克唐纳，医学博士，在埃德蒙顿的阿尔伯塔大学，计划在不久的将来推出自己的人类基因治疗的研究脉络膜。努力更新，敬请关注。
斯塔加特病
牛津BioMedica的 I / II期临床试验其StarGen™基因疗法是在俄勒冈健康与科学大学（OHSU）在俄勒冈州波特兰市，俄勒冈州和国家中心d'Ophtalmologie的DES Quinze的作品Vingts的巴黎，法国正在进行。12人接受治疗，没有安全问题。博士米海利德斯说，研究人员正逐步增加剂量和治疗的患者提供更好的视觉。
常染色体隐性遗传视网膜色素变性（ARRP）
正如我5月报道，在视觉与眼科研究协会的年度会议，第二阶段我的ARRP（MERTK突变）的基因治疗临床研究进展顺利。在她的更新，博野博士说，这项研究的参与者都没有经历过任何不良事件，和一些改善视力。，虽然审判仍处于早期阶段，这个消息是令人鼓舞的。
1B型Usher综合征
在OHSU展开，并很快在中心国家d'Ophtalmologie的DES Quinze的作品Vingts的，是牛津BioMedica的Usher综合征 1B型（USH1B）基因治疗的临床试验。治疗称为UshStat™安全迄今在四个病人。
博野博士解释，有缺陷的基因在USH1B影响的关键蛋白质的内，外段的感光体，这是一个很窄的“车道的高速公路连接之间的移动。”UshStat可望疏通流量，使感光体的功能正常。她补充说，还向一个支持视网膜细胞层被称为视网膜色素上皮细胞，视网膜的健康和视力，是重要的颜料，以增强运动治疗。
湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）
虽然有三个有效的治疗湿性AMD - 所有这些都抑制漏，视力抢劫血管的生长 - 他们必须射入眼内定期（通常是每个月）的病人的生命。
然而，由于博士米海利德斯解释，三个不同的公司- 牛津BioMedica的雪崩生物技术和Genzyme公司 -开发基因疗法的工作方式类似于现有的治疗方法，但被设计成只需要一个停止注射血管生长几年。虽然时间还早，没有研究报告的任何不良事件迄今。
最后一个事实
在这些研究中，150多人接受视网膜基因治疗。
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