寻找出更好的病毒视网膜基因传递
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2013年6月12日-虽然人类研究视力恢复基因疗法的重大突破，被喻为基金会资助的科学家对他们的成就没有休息，他们继续他们的深入研究，甚至使他们更好点的最新情况：从加州大学伯克利分校和罗彻斯特大学的科学家发现了一种新的腺相关病毒，为7M8 AAV，更安全，更有效地提供各种视网膜变性人的视网膜基因治疗。在现有的自动增值服务，这往往是视网膜下方通过注射给药相比，新的AAV可以穿透大多数细胞在视网膜通过低侵入性的注入玻璃体，在中间的眼睛的凝胶状物质。研究者报告AAV 科学转化医学 “杂志的研究结果。“，说：”斯蒂芬·罗斯博士，博士，研究总监，基金会战斗失明视网膜基因治疗的发展，这是一个关键的下一步。“增强型AAV都具有潜在的用于治疗视网膜和这样更安全。增量这样的进步是必不可少的，以得到最好的治疗的病人。“ 调查显示7M8 AAV在一个大的动物以及小鼠模型的视网膜劈裂和莱伯先天性黑朦，LCA（RPE65基因突变）的疗效。在小鼠的研究中，病毒能够穿透视网膜和提供一个纠正的基因，使视网膜的正常的，虽然大型动物没有一个视网膜疾病，该病毒转导其视网膜上的许多地区。最终，在这两种类型的动物，AAV是能够提供遗传视网膜细胞的各种货物，包括：感光体，细胞，提供视觉，视网膜色素上皮细胞的细胞提供营养物和废物处置的层;和神经节细胞，这是一个目标，新兴，视力恢复光遗传学的治疗。最值得注意的是，玻璃体内给药的AAV能够穿透丰富的视锥细胞在视网膜中心凹，一个小的坑，它提供了最关键的愿景日常生活，但往往是脆弱的退化性疾病。研究人员一直关注的是下方的凹注射可能会造成永久性的损害和视力减退与先进的变性患者在他们的视网膜中央自动增值服务，目前用于基因传递在一些视网膜基因治疗临床试验，包括那些已经恢复视力的儿童和与LCA的青壮年（RPE65）。自动增值服务是有吸引力的，因为他们的自然的渗透能力的各种细胞的基因传递。此外，人类暴露于大自然的病毒，因此，容忍它做好。为了确定最佳的AAV玻璃体内的基因传递，科学家利用这个过程被称为“定向进化”，随机创造数以百万计的病毒的变化。的变体在小鼠中，然后筛选，以确定最佳候选基因传递到视网膜。除了 寻找AAV可以很好地穿透视网膜细胞，研究人员搜索科学家的一个变种，就可以通过在眼内界膜，或ILM，从视网膜玻璃体分离被称为一个难以克服的障碍。从加州大学伯克利分校的计划执行额外的毒理学和药效学研究，以研究在人类准备7M8 AAV的。这项研究的调查员分别为：DRS。C.拜尔尼德尼兹Dalkara，莉娅，瑞恩·Klimczak，每棵VISEL，庐隐，威廉H. Merigan，约翰·G·弗兰纳里大卫五，谢弗。 |
