补一点内容，供大家参考。
在柏克莱加州大学的研究人员已开发出一种更方便，更有效的方法，可以大大扩大基因疗法来帮助恢复视力致盲疾病，包括遗传缺陷，如视网膜色素变性，退行性疾病的老患者的眼部细胞的基因插入到 目前的治疗不同年龄，如黄斑变性。 ，新的程序-这需要一点点为15分钟-手术非侵入性，难以达到在整个视网膜细胞的正常基因。 过去六年，几组已经成功地治疗患有一种罕见的遗传性眼病的人直接进入视网膜的眼睛有缺陷的基因与正常基因的病毒注入。尽管入侵的进程，与正常基因的病毒是不是能够达到所有需要修复的视网膜细胞。 “坚持一针通过视网膜和视网膜后面的工程病毒注入是一个危险的外科手术，说：”大卫·谢弗化学和生物分子工程和伯克利分校干细胞中心主任，教授，伯克利加州大学。“但医生别无选择，因为没有基因传递病毒可以通过后面的眼睛旅行一路到达光感受器-光敏感细胞，需要治疗基因。” “ 建立在14多年的研究，我们有现在创建一个病毒，你只是注射入的液体玻璃体幽默的眼睛里面和它提供基因一个非常困难的到，达到人口细腻细胞在手术非的侵入和安全的方式。这是一个15分钟的程序有可能，你可以回家的那一天。“ 工程病毒的工作远远优于目前的治疗方法在两个人的退化性眼疾的啮齿类动物模型，并能渗入猴子，它们像人类的眼睛的感光细胞。 Schaffer和他的团队正在与医生合作，以确定患者最有可能受益于这种基因传递技术，并经过一段潜伏期的发展，希望很快就一头扎进临床试验，他说。 Schaffer和约翰·弗兰纳里，加州大学伯克利分校教授，分子细胞生物学和验光，从加州大学伯克利分校的海伦·威尔斯神经科学研究所和Flaum眼睛研究所在纽约罗切斯特大学，与同事一起发表了他们的研究结果在该杂志科学转化医学。 治理的良性病毒的基因治疗 三组研究人员已经成功地恢复了一些十几人的视线与一种罕见的疾病，叫做莱伯先天性黑朦，从而导致视力完全丧失在成年早期。他们实现了这一，纠正基因插入到腺相关病毒（AAV），共同但有良性的呼吸道病毒，并直接将病毒注入到视网膜。感光细胞病毒整合到其染色体的功能的基因，以使一个关键的蛋白质，有缺陷的基因不能挽救的光感受器和恢复视力。 不幸的是，该技术不能应用于最致盲的疾病，因为常常会导致针视网膜脱离，使情况变得更糟。然而，眼睛和其他类型的基因治疗中使用的是标准的AAV不能穿透到组织中达到的光感受器细胞和其他细胞，如视网膜色素上皮细胞，需要加以固定。视网膜是比AAV，这是约20纳米厚的约10万次， 几年前，谢弗找到一种方式“进化”腺相关病毒作为一种方法来提供特定的细胞的基因渗透到组织，包括眼睛和肝脏， 。至今，他已产生了100万变种AAV -携带稍微不同的蛋白质，它的皮毛上-他和他的同事们选择了五个有效穿透视网膜。然后，他们用最好（7M8）运送基因治疗2类型的遗传性失明的，有鼠标型号：X-连锁视网膜劈裂症，其中罢工只有男孩和他们的视网膜看起来像瑞士奶酪;和莱伯先天性黑朦。在每一种情况下，当注入玻璃体，AAV将纠正基因的所有区域的视网膜和恢复接近正常的视网膜细胞， 当注射到一个正常的猴子眼，病毒侵入细胞斑点状整个视网膜，但几乎完全在非常重要的精细视觉区域称为黄斑。电流病毒不渗透黄斑中心凹的细胞。 谢弗预测，该病毒可以使用，不仅可以将恢复到非工作基因的功能的基因，但可以淘汰正在积极造成视网膜细胞，这可能是基因或暂停进程年龄相关性黄斑变性的情况。 “当我14年前第一次来到这里，我真的有想法或目标，对人体健康有直接影响的问题上，我想工作，我们现在越来越有“沙弗说。”
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