风雅颂

在NCBI找到这篇原文了，但不是免费下载的。
这个研究是通过注射反义寡核苷酸（与RNA干扰原理相似），实现对USH1C基因表达的纠正，从而治疗小白鼠的先天性耳聋。这个基因结构什么样，如何表达的，以及作者如何设计反义寡核苷酸实现对USH1C表达的纠正，要见全文才能看清楚，我尝试下给作者发邮件，看能不能要到原文。
我有两个观点：1.因为通过注射反义寡核苷酸来沉默基因的风险是很大的，如果反义寡核苷酸设计的不好会脱靶，影响其他基因的表达，甚至有危及生命的可能。所以它一定会经过长时间的临床试验验证。但是这种治疗方法是个很好思路，一旦技术成熟，将会非常有效。
2.这种方法对USH1C有效，不一定对其他引起尤塞氏综合征的基因有效。在老鼠体内试验有效，不一定对别的物种有效，还需要后续的研究。