我用软件翻译了
临床为重点的视网膜研究中，科学家们报告了显着进步
研究领域：
药物发现
干细胞治疗
基因治疗
遗传学
临床研究进展
2012年12月13日-世界领先的视网膜研究组在拉斯维加斯11月25-27会面，报告他们的进展，在促进视觉节能潜力的治疗视网膜疾病，为人类研究。几个调查-包括那些发展中的交叉基因治疗，干细胞治疗皮肤和视力保护植物提取物来自-从三到五年内将他们的研究进入临床试验。一些研究人员提出了开展临床试验，早在2014年或2015年的计划。 通过基金会的转化研究加速计划（TRAP）资助的团队接收20000000美元每年为临床发展的新兴疗法。TRAP也支持项目进行基因测试，发现新的致病基因和影像学检查，以更好地了解视网膜疾病的进程和治疗效果。“翻译科学-移动实验室，进入临床试验的一个潜在的治疗-是非常具有挑战性的，因为增加的成本和风险人类研究。TRAP是基础的全场紧逼解决平移的挑战，，“斯蒂芬·罗斯博士说，基金会的首席研究官。“我们每年TRAP会议提供了一个宝贵的机会，研究小组只讨论他们的进展，但也继续他们的合作，建立新的工作关系，并改进他们的前进战略。这是一个显着的生产力收集一些世界顶级的视网膜专家“。的TRAP成立基金会的共同创始人和董事长戈登·冈德，以及与其他主要研究投资者。“冈德说，”现在是时候为基础，以利用在视网膜世界各地的实验室的研究正在取得的突破。“这是我们义不容辞的责任驱动的翻译工作，充分利用科学为人类研究，所以我们可以开发和治疗方案，并让他们的人谁需要他们。” 由于在一些项目中的重大进步，TRAP-资助的研究人员正吸引着重要的投资，从商业部门。他说：“由于这些翻译工作需要大量的财政投资，是非常重要的，我们与制药公司和行业的合作伙伴，从而提升我们的车程到诊所。罗斯博士说：“我们不能总是独自做到这一点。“我们的TRAP调查工作做得相当出色，这表明他们的治疗具有强大的市场潜力，也是最重要的，潜在的保存和恢复视力。” 提供的15 TRAP资助的研究项目所取得的进展的年度亮点：
药物发现
的化合物保护视网膜神经细胞，显示出强劲的交叉
筛选后的初始库的50,000种化合物，博士潜力。触须罗勒和医疗南卡罗来纳大学的克雷格·比森已经确定了两个表现出的巨大潜力为节省广泛的视网膜疾病影响人的视觉。这些条件包括：视网膜色素变性（RP），锥杆营养不良的，Bardet-Biedl综合征，Usher综合征，Stargardt病和年龄相关性黄斑变性。通过保护线粒体的化合物，这是电源供应，为所有的细胞在体内，包括那些在视网膜上。研究者的地步，他们几乎所有的感光细胞在视网膜变性小鼠模型的保存完善的化合物。他们还表明眼药水可以有效地提供大量的一个化合物在人类大小的眼睛的视网膜。眼药水通常是最实用的交付方式，因为他们潜在的全身性的副作用降到最低。在准备获得FDA授权开展的临床试验中，研究人员选择先导化合物，这将进一步评估，在安全性和有效性的研究。TRAP资金，使团队建立一家生物技术公司MitoChem治疗以促进其***研发工作。FDA批准的抗癌药物，保护视力博士 唐纳德·扎克，在约翰·霍普金斯大学威尔默眼科研究所，已经确定了舒尼替尼，一个FDA批准的抗癌药物，是一种有效的保护光感受器的视网膜色素变性的啮齿动物模型。在与马修博士LAVAIL，TRAP资助的研究者从加州大学，旧金山，博士因为舒尼替尼是FDA批准，视网膜疾病的临床发展速度会比如果它尚未批准。扎克继续评估舒尼替尼和类似的化合物，其安全性和视觉的保护作用。研究人员认为，这些化合物可保护视力得到了广泛的视网膜疾病影响的人。 博士 扎克也与这家制药公司，这使得有可能发生视网膜药物开发合作伙伴关系。植物提取物舒尼替尼有望保护锥锥感光细胞最重要的日常活动，他们提供了中央和白天的视野，以及能力感知细节和颜色。蒂埃里Léveillard博士在法国巴黎的研究所德拉视觉的，已经确定了植物提取物，显示出强大的潜力，为保护视锥细胞在视网膜退行性疾病影响，他现在正在寻找特定的分子或分子相结合的，从提取，这将有最强的保护作用。的最佳分子（S）一旦被发现，他会在动物模型中视网膜色素变性的目标开展的临床试验评估其安全性和有效性。
派生干细胞治疗的
干细胞治疗，从病人的皮肤和血液博士 威斯康星-麦迪逊大学的大卫GAMM是一家领先的创新者，在这个过程中获得干细胞从血液或皮肤受影响的病人。被称为诱导式多能性干细胞或IPSC的，这些细胞可被诱导成视网膜细胞的使用作为一个定制的治疗。研究人员还用IPSC提高他们的认识视网膜疾病的原因，并确定潜在的视力保护治疗，如药物和基因治疗。 博士 GAMM取得了重大的进展，，在哄IPSC的视网膜细胞类型（例如，杆，视锥细胞和视网膜色素上皮细胞）移植需要和纠正潜在的遗传缺陷，使视网膜疾病的细胞移植是免费的。他通过使用生物脚手架，功能集成到收件人的视网膜移植的细胞中获得进步，但整合仍然是最大的挑战。博士 GAMM指出，通过他的同事们在美国威斯康星-麦迪逊大学的，他具有访问权限的资源，在未来的人类研究中使用的细胞株。此外，他已经习惯了iPSC的建立人体模型的最佳疾病和飞飞萎缩，导致了一个更好地了解为什么情况会导致视力减退。他计划使用这些模型来评估潜在的治疗方法。干细胞移植来恢复视力博士 托马斯则热，华盛顿大学，取得良好的进展，在发展来自人类胚胎干细胞（胚胎干细胞）的视力恢复治疗。未来的治疗将取代光感受器失去了广泛的视网膜病变，包括视网膜色素变性，他迄今已取得显着的进展：视网膜发育的细胞从人类胚胎干细胞移植的细胞在大，小动物模型，安全，无免疫抑制;促进融入受助人的视网膜细胞。他指出，额外的大动物实验研究-提高细胞的存活和整合-将是必要的，才可以寻求FDA批准进行临床试验。
基因治疗
视网膜基因治疗的进展对临床试验中
应用基因技术公司（AGTC），在俄勒冈卫生科学大学和佛罗里达大学的合作，正在开发一种基因治疗的X-连锁视网膜，导致视力的一种遗传性疾病，男性损失从分裂的视网膜层。杰夫·Chulay，这项研究的首席研究员，博士说，该公司计划寻求FDA批准在2014年年底推出一项临床试验用于治疗。博士 Chulay的团队取得了显着的进展，在确定最佳的载体-腺相关病毒（AAV），提供拷贝到视网膜的治疗-在即将到来的临床试验。为审判做准备，球队将完成额外的毒理学和生物分布研究，确定研究的参与者，并获得临床级处理向量。由于该基金会的TRAP资金和成功的基因治疗程序，AGTC已收到$ 37.5万美元的风险投资个XLR和色盲，视网膜疾病，导致圆锥体功能不全，从而导致昼盲症治疗的临床开发。的LCA1基因治疗的临床试验，计划于2014年年底引起的突变的基因GUCY2D的，莱伯先天性黑蒙（LCA1）是一种视网膜疾病，在儿童造成严重的视力丧失。威廉·豪斯维特博士，美国佛罗里达大学的，已经开发出一种腺相关病毒为基础的基因疗法已成功地在小鼠与LCA1，定位治疗的临床试验。额外的毒理学和生物分布研究计划为审判做准备。佛罗里达大学的临床级AAV的研究。博士 塞缪尔·雅各布森，宾夕法尼亚大学，可能参加的临床试验已确定11例患者-年龄在6个月至37岁- 恢复视力，重新激活视锥细胞在视网膜疾病，如视网膜色素变性，视锥细胞-细胞提供中央视觉和感知的色彩和细节的能力-进入休眠状态，他们还活着，但他们不再提供视觉。领导的研究小组由博士何塞·萨赫勒地区，在法国巴黎的研究所德拉视觉的，是发展一个基因治疗，重新恢复视力的视锥细胞。污水处理厂提供称为halorhodopsin受影响的视锥细胞的基因的副本。的基因导致生产的一种蛋白质，它使得锥光敏感。研究人员计划在2015年开展的临床试验治疗。博士 德尼兹Dalkara，一个团队成员，报告说，halorhodopsin已成功恢复视力的小鼠。萨赫勒实验室的初期，大动物的的AAV基因传递系统的研究，获得halorhodopsin锥也取得了成功。此外，他们还表明，halorhodopsin可以调节在人的视锥细胞的活性。额外的动物研究证明长期安全性和有效性将进行前临床毒理学和生物分布研究和临床级的治疗制造。该小组计划在2015年推出一项临床试验的治疗。推进基因治疗脉络膜进入临床试验的医生 在基因治疗脉络膜人的发展的先驱让·贝内特，，谁牵头制定的视力恢复基因治疗的儿童和年轻人的影响与Leber先天性黑蒙（RPE65突变），取得了良好的进展。这种视网膜疾病不仅影响脉络膜，组织覆盖的外侧的视网膜血管层的，但光感受器和视网膜色素上皮细胞，以及。Bennett博士计划推出治疗的临床试验在2013年底，在宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的实验室工作，她表现出她的腺相关病毒为基础的基因治疗的疗效在脉络膜小鼠模型和人类视网膜细胞来自诱导式多能性干细胞。Bennett博士计划在未来的一年里，进行最后的安全性研究，招募参与者的临床试验，开发级临床治疗载体，并获得监管部门批准开展人类研究基因治疗的临床开发LCA6博士 艾略特博森，在马萨诸塞州眼耳诊所，正在开发一种腺相关病毒为基础的基因治疗莱伯先天性黑朦6，这是造成的基因RPGRIP1突变。博森博士的研究小组的成员，罗勒Pawlyk，博士报道，该实验室成功地完成了一项试验治疗小鼠的研究，并进行6个月，三个剂量的小鼠的研究中进一步验证安全性和有效性。研究人员将开始临床的准备工作-包括毒理学研究和开发的临床级AAV -如果第二只老鼠的研究产生良好的结果。他们希望在2014年开展的临床试验治疗。纳米粒子的人设计的病毒基因传递系统的基础上提供大型基因虽然迄今为止，在临床试验中表现良好，他们的基因可以的大小是有限制提供。更换一些视网膜疾病的基因将不适合在这些病毒。为了解决这个问题，俄克拉何马州俄克拉何马大学博士的穆纳Naash，开发出一种纳米粒子基因递送系统，可同时容纳几乎任何大小的基因。纳米粒子微小的人造颗粒，1/12，000人的头发丝的直径。科学家们能包住纠正DNA在纳米粒子，因为它们是如此之小，他们可以很容易地穿透视网膜细胞提供治疗遗传货物。 博士 穆纳Naash正在开发的纳米粒子治疗Stargardt病，Usher综合征2A型和形式的RDS基因突变引起的常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP）。 |
