2# 雪山飞狐
飞狐兄，是这种情况吗？
PTC124是一种口服药，由于它分子小，容易被吸收，比起其他基因疗法中使用的DNA、RNA和蛋白质等大分子更有优势。初步试验表明，它没有明显的毒副作用，患者对它的耐受性很好。
这种药不能使所有的囊性纤维变性或杜氏肌营养不良患者受益，只对因“无义突变”而患病的人有效。不过，在众多罕见遗传疾病中，许多疾病都有一部分患者的病因是“无义突变”，包括脊髓性肌肉萎缩症、血友病、溶酶体贮积病、视网膜色素变性、家族性高胆固醇血症和某些癌症。所以，PTC124的应用潜力还是很大的——这就是“能治疗1800多种疾病”说法的来由了。
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