发布：2012/09/01
来自：生物探索
一家生物技术创业公司正尝试一种新的基因治疗技术，希望使在正常情况下不具有光敏感性的神经细胞获得光敏感性，从而使盲眼患者重获光明。
这家名叫Retrosense Therapeutics的公司位于美国密歇根州，根据光遗传学的一些原理，这家公司开发出了这种基因治疗技术。光遗传学技术起于2005年，是遗传学和光学相结合的一新技术，可对活组织的特定细胞内的某些明确事件进行控制。这种技术涉及在细胞中发现或插入具有光反应性的基因，还包括各种可将光深入递送至复杂如哺乳动物的复杂生物体中的各种技术，用于评估这种光控制技术的特定效果。
在过去几年，通过利用光来引导神经元活动，科学家们已经利用这种技术作为研究工作研究大脑回路和行为的神经控制。Retrosense Therapeutics公司则将这种技术推向了临床试验。对于那些患有视网膜退化性疾病，如视网膜色素病变而失去视力的患者，Retrosense Therapeutics公司希望能够利用这种试验性疗法使他们重新恢复视力。遗传原因造成视网膜色素病变患者的视杆细胞和视锥细胞死亡，从而导致这些患者持续而不可逆地丧失视力。
如果这种技术最终能成功的话，还有可能用于治疗黄斑病变患者。对于这两种疾病，目前还没有十分有效的治疗方法。
在Retrosense Therapeutics公司正在开发的这种新方法中，可将光转化为电信号的视杆细胞和视锥细胞被其他细胞所代替。他们将目标放在神经节细胞上。在一般情况下，神经节细胞对光是没有反应的，它们的作用是作为传导来自视网膜中视杆细胞和视锥细胞中电信号的通路。神经节细胞然后将视觉信号直接传递至大脑。
研究人员往患者严重注射不致病的病毒，这种病毒携带有在神经节细胞中产生光敏感通道蛋白的遗传信息。正常情况下，视杆细胞、视锥细胞和其他的细胞将光信号转变为神经元放电模式信号，然后在通过神经节细胞传递至大脑。由于Retrosense Therapeutics公司的这种疗法则绕过了这种信号处理过程，这就需要大脑学会如何解读那些信号。
到目前为止，Retrosense Therapeutics公司和它的合作研究者已经在啮齿动物中证实这种方法可以恢复动物一些由视觉诱发的行为。并且在非人类的灵长动物中也被验证是安全的。灵长动物的神经节细胞经过光遗传修饰后具有光反应能力，但是由于在非人类灵长动物中不存在视网膜退化现象，因此还无法进行行为试验。
Retrosense Therapeutics公司计划在2013年在9位视网膜色素病变患者中开展第一次临床试验。 |
