以下为谷歌翻译：
8月17日，2012年，基金会资助的研究人员，从俄克拉何马大学健康科学中心 - 的穆娜Naash博士使用了纳米粒子为基础的基因治疗提供Stargardt病小鼠长期保存的视野。最近发表在“临床调查杂志”在线的一项研究表明，创新的治疗方法有可能是视网膜基因治疗提供了各种条件优越的替代。
目前在早期临床试验基因疗法治疗视网膜疾病 - 包括牛津BioMedica StarGen™Stargardt病的治疗 - 采用基于人类设计的病毒，包括腺相关病毒和慢病毒基因传递技术。尽管这些病毒的系统迄今表现良好，他们确实有其局限性。最重要的是，他们没有能力提供非常大的纠正基因，包括那些将被用来治疗Usher综合征的类型2A（USH2A）的，在基因CEP290和某种形式的色素性视网膜炎（RP）的缺陷引起的莱伯先天性黑朦。
Stargardt病治疗此外，基金会是博士Naash资金发展为USH2A和各种形式的常染色体显性遗传RP和锥杆营养不良造成的缺陷基因PRPH2（又称为RDS）的纳米粒子为基础的基因疗法。
一些专家认为，纳米粒子 - 微小的人造颗粒的1/10，000,000英寸或更小的TH - 可能为视网膜提供基因高度安全的介质，因为身体是不太可能有他们的免疫反应。然而，病毒基因传递的安全性一直在早期临床试验良好的视网膜疾病。
“底线是，”这是最好的，就是我们的追求，尤其是在发展的初期阶段的基因传递的多个选项，斯蒂芬·罗斯博士说，首席研究人员，基金会战斗失明。 “我们不希望我们所有的鸡蛋放在一个篮子里。它可能会变成病毒交付更好的一些条件和纳米粒子更好地为他人。“ |
