Neuron：发现化学物AAQ能够让盲鼠恢复视力

chinatiger

根据于2012年7月26日在线发表在Neuron期刊上的一篇论文，来自美国加州大学伯克利分校、华盛顿大学和德国慕尼黑大学的研究人员发现一种被称作AAQ(acrylamide-azobenzene-quaternary ammonium, 即丙烯酰胺-偶氮苯-季铵盐)的化合物能够暂时性恢复盲鼠的一些视力，并且目前正在改进这种化合物以便希望有一天它能够让患有变性失明的人们再次看见东西。

论文通讯作者Richard Kramer说，化合物AAQ通过让视网膜中剩下的正常条件下“变瞎的”细胞能够对光线敏感而发挥作用。AAQ是一种光开关，能够结合到视网膜细胞表面上的离子通道蛋白。当光线开启这种开关时，AAQ改变离子在通道中的流动，从而激活这些神经元，就像光线激活视杆细胞和视锥细胞那样。

因为这种化学物最终消失掉，所以除了其他实验性方法如基因疗法或干细胞疗法之外，它可能提供一种更加安全的替代性选择来恢复视力。相对于在眼睛中植入光敏感性芯片而言，它也不是如此具有侵入性。

在这项研究中，实验用盲鼠存在基因突变而使得它们的视杆细胞和视锥细胞在出生后几个月之内死亡，同时也让眼睛中其他光色素失活。在注射非常少量AAQ到盲鼠眼睛之后， Kramer和他的同事们证实这些小鼠恢复光线敏感性，这是因为它们的瞳孔在明亮光线下发生收缩，而它们还表现出避光的行为。Kramer希望在未来在接受下一代AAQ化合物治疗的啮齿类动物体内开展更多的复杂性视力测试。
该药物有望用于黄斑变性和视网膜色素变性治疗
http://medicalxpress.com/news/20 ... ompound-humans.html
http://www.dailymail.co.uk/scien ... -injection-eye.html

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Professor Richard Kramer: 'The advantage of this approach is it is a simple chemical'

The researchers hope the treatment will defeat the genetic disease retinitis pigmentosa as well as reversing AMD
研究者希望这个治疗可以治疗遗传性疾病，包括视网膜色素变性和黄斑变性
简单药物注射可治疗先天和老化性失明

时间：2012年7月31日 来源：科技日报
中国科技网讯 据每日科学、英国每日电讯等网站近日报道，最近，一个由美国加利福尼亚大学伯克利分校、华盛顿大学和德国慕尼黑大学组成的研究小组，开发出一种叫做AAQ的化学小分子，可通过简单眼内注射的方式，在短时间内使先天失明小鼠恢复一定的视力水平。研究人员指出，这种药物经进一步改良，有望帮那些因遗传和老化因素而失明的人们重见光明。相关论文发表在7月25日出版的《神经元》杂志上。

视网膜色素变性（RP）和老年性黄斑变性（AMD）是由视网膜上柱细胞和锥细胞逐渐死亡而导致的失明，余下的视觉系统虽然完整，但大部分不能对光起反应。研究人员用基因技术使小鼠患上了RP，小鼠就会在出生后几个月内失明。他们将小剂量的AAQ注射到这些小鼠的眼中，发现它们恢复了某种程度的感光能力。在明亮光线下，小鼠显出了瞳孔收缩和避光反应。而这是一种典型的啮齿类动物行为，如果没看到光它们不可能出现这种反应。

研究人员解释说，AAQ是一种人工合成的小分子光控开关，能连接在视网膜细胞表面的蛋白离子通道上，受到光照会打开开关，改变通道的离子流，并更多地激活神经细胞路径，让“失明”细胞恢复感光能力。

“这和局部麻醉的原理很相似：药物分子嵌在离子通道内，粘住通道一段时间，由此让你停止感觉一段时间。” 该研究领导、加利福尼亚大学伯克利分校分子与细胞生物学教授理查德·克拉玛说，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打开或关闭神经活动。”

比起其他实验性恢复视力的方法，这种眼内注射的方法更有优势。研究人员指出，由于小分子最终会脱落，这种方法比会永久性改变视网膜的转基因或干细胞疗法更安全；比在眼内植入感光电子芯片的方法也更少入侵性。克拉玛说：“这是一种简单的化学药物，注射意味着你能改变剂量，还可与其他治疗方法结合。”

克拉玛说，目前他们正在对AAQ进行改进并测试，改进后的AAQ能激活神经元几天时间而不是几个小时。（常丽君）

《科技日报》（2012-7-30 二版）

祝福RP

谢谢分享希望快点

凤儿

谢谢楼主分享.

惆怅还依旧

谢谢楼主的分享

独弦二胡

谢谢楼主的分享，希望更多的突变基因被发现。