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基金会的资金Usher综合征的基因治疗临床试验在巴黎
2012年7月23日 - 基金会战斗失明最近获得125000美元,中心医院全国d'Ophtalmologie德双周报Vingts,临床试验,基因治疗由牛津BIOMEDICA开发的人与Usher综合征1B型(USH1B的UshStat®网站) 。经费的投入量所需要的网站,设在法国巴黎,参加的研究。

I / II期,18人的研究开始于2012年初在俄勒冈健康与科学大学。研究人员在巴黎网站计划2013年初开始治疗的参与者。这项研究定于2014年12月通过运行。的试验,安全性评价的主要目标是,虽然研究人员也将寻找视网膜和视觉治疗的效果。

Usher综合征是世界领先的联合失明和失聪的原因。条件影响约45,000人在美国。 USH1B是由的基因MY07A缺陷引起的疾病的一种形式。 UshStat治疗取代视网膜与正常拷贝的的缺陷MY07A基因的拷贝。研究人员认为,一个单一的治疗可以阻止疾病的几年,也许是一辈子。目前没有可用于USH1B的治疗方法。

“我们很高兴能够支持的UshStat试验在巴黎,斯蒂芬·罗斯博士说:”首席研究人员,基金会战斗失明。 “何塞萨赫勒博士的带领下,巴黎队是视网膜的研究小组在世界最好的之一。他们将评估UshStat的潜力,节约眼光的人,受一个特别具有挑战性的情况做了出色的工作。“

,牛津BIOMEDICA也进行临床试验的RetinoStat®™StarGen,Stargardt病的基因治疗,基因治疗湿性年龄相关性黄斑变性,。

除了为人的UshStat研究支持,该基金会资助的至关重要的实验室研究,使得所有的牛津BIOMEDICA的基因治疗临床试验可能。巴黎网站提供了资金,基金会战斗失明的临床研究,其任务是监督和推进有前途的治疗方法,通过人类研究的作用。
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