星曜紫宸

谢谢楼主分享，相信科学！

城市乞丐

现在可以用了吗？

苦海泳者

现在能不能买到这个***？在哪里能买到？

惆怅还依旧

谢谢楼主的分享!
请问有谁知道，“在第7天为34%（P = 0.005），在14天为29%（P = 0.02），在第30天更显示统计上显著改善的趋势：23%（P = 0.07）。
至于参与视野测试的14名病人的改善情况，在第7天为22%（P = 0.03），第14天为16%（P = 0.13），在第30天为18%（P = 0.096）。”这些参数表达的具体是什么意思啊？

rwmlau2004

美国已批准使用
应该在美国可以买到

惆怅还依旧

以前不是有报道说RPE65可以用基因疗法治愈了吗，怎么还在一直研究啊？为什么不多研究下其它的基因啊！

tts

p值是将观察结果认为有效即具有总体代表性的犯错概率。如p=0.05提示样本中变量关联有5%的可能是由于偶然性造成的

rwmlau2004

16# 惆怅还依旧

维甲酸并非基因治疗的一动
而是以维甲酸去取代因RPE65而缺失的某种蛋白质

基因治疗法现要解决2大难题:
1. 寻找合适的载体, 要运载量大, ?会做成失控式的融合或剌激, 现有几种病毒正在做安全性及有效性测试

2. 基因补缺的问题, 正在逐步逐个基因研究, 如何有效地引发运载去的基因成功地取代缺失的地方而又?会引致其它基因突变, 还要多点时间, 因基因太多, 只能逐一去攻克

LCA2等应该是最先有成果的, 如能有一个基因疗法可以正式出台, 经验 技术和资金的回流再研发, 其它的基因可望能较快出台

LILIFANG714

谢谢楼主分享！

希望的路上

谢谢楼主！！！