使用人类胚胎干细胞来治疗退行性眼疾的实验疗法在动物模型研究中已被证明是安全有效的。该疗法将可能在未来数月内获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准并开始进行临床试验，这也将成为第二个进入临床试验阶段的基于胚胎干细胞的治疗方法。
用于治疗眼疾的最新疗法是由美国先进细胞技术公司(ACT)开发的，该疗法利用人类胚胎干细胞来再生支持光感受器的视网膜细胞。这些细胞被称为视网膜色素上皮细胞(RPE)，在老年性黄斑变性和其他眼部疾病中往往最先死去，从而会导致失明。科学家在几年前发现，人类胚胎干细胞可能成为视网膜色素上皮细胞的来源，随后的研究发现，这些细胞能够恢复黄斑变性小鼠模型的视力。
干细胞疗法面临的独特挑战
虽然科学家们在动物模型上利用干细胞治疗疾病已取得了很大的进展，但要在人体上验证这些疗法的成效还面临着一些独特的挑战。
其一是要证明这些细胞的安全性，可以发育成任何类型身体组织的胚胎干细胞也具有形成肿瘤的风险；另一项挑战是对这些移植细胞的免疫排斥反应，在大多数情况下，引入外来细胞需要患者服用烈性药物来抑制免疫系统。出于这个原因，第一个干细胞疗法将目标定在眼睛和神经系统上，眼睛和神经系统是不会对外来细胞产生反应的所谓“免疫特权”地带。今年1月，美国Geron公司的脊髓损伤胚胎干细胞疗法，已成为首个正式获得FDA批准进入临床试验的干细胞疗法。
ACT公司和俄勒冈健康科技大学的研究人员在《干细胞》杂志上发表的最新研究报告称，他们的干细胞疗法可为视力丧失的动物模型带来长期的利益。在小鼠模型上开展的细胞安全性实验测试(进入人体试验前的重要步骤)中，研究人员并没有发现细胞诱发肿瘤的任何证据。 |
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