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美国抗盲基金会发表的一些信息

本帖最后由 雪山飞狐 于 2010-3-5 09:27 编辑

新的研究铺路治疗基因治疗临床试验的第二只眼睛
基因治疗中的所有12名学员为伯氏先天性黑蒙(LCA)的临床试验在费城儿童(CHOP)的医院有这么高兴的治疗与恢复视力一只眼睛,他们一直在焦急地等待开绿灯有他们的第二只眼睛对待。由于成果由基金会资助的实验室研究的大型动物,这可能会很快发生。

博士。铝马圭尔,凯瑟琳高,并让贝内特,印章上审判工作队领导调查,最近进行的一项大型动物的研究,证实与基因治疗的第二只眼睛的治疗既安全又有效。该研究小组指出,在第二眼的免疫反应 - 一个关键成果进行监测和分析 - 是微不足道的。研究结果被提交给美国食品药物管理局获得的CHOP方案的临床试验参加者的第二只眼睛的潜在治疗的最终批准。

班尼特博士指出,“我们的每个临床试验的科目之一问及他们的第二个(以前最好的观光)的眼睛可以用基因作为最初治疗眼疗法治疗,现在他们有最好看的眼睛。从我们的动物研究表明,政府的第二只眼睛是安全的,可能会导致疗效是稳定的结果。到目前为止,我们已经看到,在大型动物已预测人类。“

“这是好消息,”斯蒂芬博士说:玫瑰,首席研究官,基金会战斗失明。 “在人体试验的安全是至关重要的。这个临床试验中,我们需要确认,没有任何不利的第二个治疗的免疫反应。“

这项研究的结果,提供一个治疗的免疫效果更好的理解下,人们最初谁排除在最初的审判是由于免疫反应的治疗可能有资格参加。该研究显示,免疫反应,不影响眼睛的健康也没有影响治疗效果。

研究结果发表在2010年3月3日的转化医学科学杂志网络版。

CHOP方案中的基因治疗临床试验是在2007年10月处理的第一人。在印章研究所有12名学员都表现出了很大的恢复和稳定的目标。最年轻的学员现在9岁,能够放下治疗后他的白手杖。
  
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