无脉络膜基因治疗临床试验在英国的第一个病人治疗
麦克拉伦博士讲乔纳森悦，
第一个病人来对待，就在
基因疗法操作。
在英国牛津的约翰拉德克利夫医院的第一次无脉络膜基因治疗临床试验目前正在进行。那里的研究人员已经用他们的第一个病人，一个63岁的的男子只有几度中央视力。
无脉络膜是一种遗传性视网膜疾病，导致进行性视力减退并影响到约6000人在美国和世界各地的10万。目前有没有治疗的条件。
“这是一个重要的时刻与无脉络膜人，说：”斯蒂芬博士玫瑰，首席研究人员，基金会战斗失明。 “我们已经发展这种疗法的一些挑战，但持久性和独创性的研究人员以及已见成效。我们现在有机会来制止这种疾病，并保存在人们的视野。“
支持该基金会战斗失明多年的临床前研究工作，研究，并通过其摩菲眼科医院的支持，在英国伦敦大学学院，这也是参与审判提供一些资金用于临床试验。
博士罗伯特麦克拉伦的牛津大学，谁是领导审判，共同开发治疗与伦敦帝国学院的博士米格尔塞亚布拉。麦克拉伦博士说，最初的12人的研究目标是评估安全性，这将成为在未来几个月越来越明显。他希望了解该疗法的约24个月的有效性。
CHM的基因，从而影响脉络膜，视网膜下方，提供包括感光细胞和视网膜色素上皮细胞在视网膜上的其他细胞的关键蛋白质，血液供应和营养物质的血管网络的缺陷造成的Choideremia。
使用基因改造的病毒被称为腺相关病毒（AAV）的视网膜细胞的基因治疗提供了纠正CHM基因的副本。科学家们认为，单一的治疗可能会中断数年甚至终生的疾病。
腺相关病毒基因传递技术是莱伯先天性黑朦，视网膜疾病，导致严重的视力减退和失明儿童的人恢复了视力的基因疗法的临床试验中使用的类似。
作为一个X -连锁的条件，无脉络膜通常会影响男性，导致严重的视力减退或中年失明。尽管妇女通常是由无脉络膜的影响，他们有时会经历从疾病的视力减退，以及。
该基金会还资助在美国宾夕法尼亚大学的一个无脉络膜的研究项目。让贝内特博士的领导下，这一努力的目标是在未来三年内推出一个无脉络膜基因治疗临床试验在美国。
“罗斯博士说：”我们很高兴地看到从英国无脉络膜研究和即将举行的美国试验结果。 “这将是大有裨益的，有两个无脉络膜的研究正在进行中，可能会因为每种方法的显著差异，我们将学习不同的东西，从每个努力。最终，有两项研究，大大提高了我们的成功和保存视力的机会。“ |
