FDA批准开始Usher综合征基因治疗临床试验
年10月18，2011年 - 一个UshStat ®，一个亚瑟综合征类型1B基因治疗临床试验，是有望在2011年底开始，由于FDA的批准的调查新药物牛津BioMedica，开发商提交的应用程序治疗。牛津大学是在与调查工作，获得当地的机构审查委员会的最终批准启动研究的过程中。审判的收益，这将是人类有史以来第一次为Usher综合征，世界领先的合并耳聋和失明的原因，影响多达50000人在美国，视力治疗研究。
第一阶段I / IIA UshStat ®的临床试验将进行，俄勒冈卫生科学大学（OHSU的），凯西眼科研究所领导下，视网膜研究基金会资助的OHSU的研究中心主任理查德博士Weleber退化性疾病。多达18个的患者将被登记在研究中，将评估三种不同剂量UshStat ®的安全性，耐受性和生物活性。基金会资助的战斗失明UshStat ®临床试验的临床前研究。
“UshStat ® IND FDA的批准是在驱动器克服了一个特别具有破坏性的疾病的一个重要里程碑，说：”玫瑰，基金会的首席研究人员斯蒂芬博士。 “对于许多人挣扎亚瑟1B，治疗不能很快就够了。”
Usher综合征1B是在其中扮演多个角色，在视网膜的健康和功能基因MY07A，的缺陷造成的。 UshStat ®治疗提供纠正MY07A基因的副本，受影响的细胞在视网膜上，使用牛津LentiVector ®技术。基于慢病毒，LentiVector ®技术包括基因工程病毒，开发专门用于治疗目的。牛津大学的基因传递技术是目前最好的提供比较大的基因，如MY07A，的。根据临床前研究，研究人员认为，单一的UshStat ®应用程序将持续多年，也许一辈子。
有三个主要类型Usher综合征 - 类型1，2和3 - 字母代表的几个亚型。一般来说，Usher综合征1B型的人天生具有深厚的听力损失和渐进的视力减退，在童年诊断。
计划UshStat ®临床试验将牛津的第三个基因治疗视网膜退行性疾病的临床试验。该公司目前拥有一个阶段我/第IIa Stargardt病的基因治疗临床试验（StarGen™）正在进行在OHSU和即将开启教授圣何塞萨赫勒方向FFB的资助下，在巴黎的中心，以及一个阶段，我基因治疗湿性年龄相关性黄斑变性的临床研究（RetinoStat ®）在威尔默眼科研究所，约翰霍普金斯医院的地方。 |
