中文版：遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征药UshStat

雪山飞狐

Oxford  BioMedica制药公司近日宣布，其用于治疗1B型Usher综合症（遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）的基因疗法药物UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。

通过该公司的LentiVector基因导入技术，UshStat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。Oxford将与赛诺菲-安万特合作，于2011年进行药物的临床实验。

Oxford负责人约翰·道森表示：“这是一个令人振奋的消息，对我公司依托LentiVector给药技术并针对治疗进行性眼疾的创新药开发具有重要意义，也对UshStat后续临床实验工作的开展奠定了良好的基础。”

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尤塞氏综合症 是视网膜色素变性的一种综合症，伴有听力问题和部分人的身体平衡问题。

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丫丫有相似的症状？

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是的  但也要几年以后才可以得到治疗。

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首先要基因检测出结果，才能针对这个基因做相应的治疗。

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13# rice

你看看下面各型尤塞氏综合征的分类症状。这个治疗方法只适合1型。

尤塞氏综合症有三类∶

一型的患者在出生时便严重失聪，以及随之而来的身体平衡问题，到成年?开始呈现夜盲和丧失?边视觉的症状

二型的患者出生时有中度至严重的听觉受损，但没有身体平衡问题，视网膜色素变性的症状在成年之?才开始出现。

三型的特徵是听觉和视觉的退化都是渐行性的。

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这个信息还没有后续的报道，也不知道国内是否有医院参加。

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没有任何消息