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雪山飞狐发表于 2010-1-23 21:34 | 只看该作者

中文版：遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征药UshStat

Oxford  BioMedica制药公司近日宣布，其用于治疗1B型Usher综合症（遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）的基因疗法药物UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。

通过该公司的LentiVector基因导入技术，UshStat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。Oxford将与赛诺菲-安万特合作，于2011年进行药物的临床实验。

Oxford负责人约翰·道森表示：“这是一个令人振奋的消息，对我公司依托LentiVector给药技术并针对治疗进行性眼疾的创新药开发具有重要意义，也对UshStat后续临床实验工作的开展奠定了良好的基础。”
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谷子发表于 2010-1-24 00:41 | 只看该作者
“UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药”和“Oxford将与赛诺菲-安万特合作，于2011年进行药物的临床实验”。
都指定了还要到2011年进行药物的临床实验？
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passway发表于 2010-1-24 17:25 | 只看该作者
这个对RP有什么作用么~~
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BOBOm发表于 2010-1-24 20:25 | 只看该作者
我觉得这项治疗已涉及RP系列眼疾的基因治疗了是吗？
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雪山飞狐发表于 2010-1-24 20:31 | 只看该作者
尤塞氏综合症 是视网膜色素变性的一种综合症，伴有听力问题和部分人的身体平衡问题。
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论坛元老

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丫丫咖啡发表于 2010-1-26 18:25 | 只看该作者
貌似丫头的可以治疗了呢………………………………………………
希望今天有100万砸到我的头上，哈哈
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雪山飞狐发表于 2010-1-26 19:32 | 只看该作者
丫丫有相似的症状？
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沫沫涵发表于 2010-3-12 09:08 | 只看该作者
我用邮件和睢大夫联络后,想睢大夫描述了我母亲的情况,睢大夫回复说我母亲是这种综合症!那是不是说就快有希望了
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雪山飞狐发表于 2010-3-12 09:11 | 只看该作者
是的  但也要几年以后才可以得到治疗。
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沫沫涵发表于 2010-3-12 09:12 | 只看该作者
那不知道还用不用去测基因啊?
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