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论坛元老

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福娃晶晶发表于 2011-9-16 19:35 | 只看该作者
20# 土豆爱婷婷
感觉是这样的，基因治疗基本上一对一，或者一对二；而干细胞治疗的范围就宽泛得多，对吗？
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hhsmm发表于 2011-9-16 19:39 | 只看该作者
什么时间能在临床上用到呀。
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版主

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凤凰涅盘发表于 2011-9-16 20:12 | 只看该作者
16# 土豆爱婷婷


谢谢博士的精准翻译。
生命不息，战斗不止。
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版主

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24#
凤凰涅盘发表于 2011-9-16 20:16 | 只看该作者
QLT公司获得FDA的快车道指定为RP和LCA治疗
9月14日，2011 - 美国食品药物管理局已授予其合成莱伯先天性黑蒙（LCA）和视网膜色素变性（RP）的RPE65和LRAT基因的变化引起的人的维甲酸治疗的快车道指定的生物制药公司QLT公司。个人与这些遗传变异不产生维生素A对视力的关键; QLT公司的待遇，缺少维生素A的替代品。
快车道名称可以促进发展，加快治疗的监管审查，可能使达到患者越早。该名称是解决严重，未满足的医疗需要的药物和疗法。
在2011年春季，QLT公司宣布其参与者12期IB他们的新合成的维甲酸治疗的临床试验与LCA的人令人印象深刻的一年期的结果。所有患者反应良好，7天的治疗，视力和/或他们的视野大小的一些收益报告。调查人员鼓励，坚持了好几个月了为期一周的口服治疗的效果。
该公司计划到2011年底，共有14 RP和14 LCA在审判患者登记。
生命不息，战斗不止。
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土豆爱婷婷发表于 2011-9-16 20:16 | 只看该作者
21# 福娃晶晶
是的，孙叔叔，不过基因治疗和干细胞都有其各自的优越性和局限性。

维甲酸这个属于化合物，为口服给药途径，不属于基因治疗和干细胞治疗
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版主

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南国乞儿发表于 2011-9-16 20:26 | 只看该作者
谢谢土豆博士的翻译.
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南国乞儿发表于 2011-9-16 20:32 | 只看该作者
15# 雪山飞狐
请问一下飞狐大哥.招募好志愿者有基因突变的类型要求吗？.或是只要是RP都有机会呢？
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雪山飞狐发表于 2011-9-16 20:43 | 只看该作者
27# 南国乞儿

呵呵 我也想知道。
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29#
土豆爱婷婷发表于 2011-9-16 21:01 | 只看该作者
28# 雪山飞狐

19# 雪山飞狐

从消息的内容看，QLT091001仅针对RPE65基因突变及LRAT基因突变导致的LCA及常隐RP；

因此试验招募的患者是有针对性的，先开展了LCA的治疗试验，现在预备开展RP的治疗试验。

另外，从美国食品-药-品-管理局授予QLT091001少见病-药-品-资格，从侧面反映了QLT091001的局限性，也说明了该-药-品-不是针对所有类型的LCA及RP。
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论坛元老

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福娃晶晶发表于 2011-9-16 21:07 | 只看该作者
29# 土豆爱婷婷
对RPE65基因突变及LRAT基因突变导致的LCA及常隐RP在RP人群中所占的比例高不高啊？
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