PTC公司2014年12月3日宣布他们公司研制的治疗DMD无义突变的药物Translarna(PTC124)将在德国开始商业化的使用，这是欧盟第一个国家开始使用该药物治疗无义突变引起的DMD患者，也是第一种治疗DMD的创新药物的首次使用。第一批Translarna将在这个星期上架。
公司的CEO说，Translarna在德国的上市出售对于DMD社团是一个重大的里程碑，我们将努力将该治疗DMD的药物尽快的欧洲和全世界推出，因为我们知道DMD患者和家庭急切的盼望着有药可以治疗，他们的病情恶化中以天来计算的。
这次在德国出售该药物是继该药物在欧洲有条件上市的后续举措，该药物适用于5岁以上的还可以行走的无义突变的DMD患者。目前大规模的三期临床招募工作已经完成，研究数据可能会在2015年第四季度公布，目前该药物还没有在美国获得有条件上市。
无义突变引起的DMD患者大约占总数的13%，目前在美国有2000个，欧洲有2500个无义突变的DMD患者。 |
