作者：安东尼奥•罗格拉多 发稿时间：2011-07-18
为了发挥利用胚胎干细胞的潜力，加利福尼亚州的外科医生们已经将实验室培养的视网膜细胞移植给了因黄斑变性导致失明的两位患者。
手术是由史蒂文·施瓦茨（Steven Schwartz）在上周进行的，他是加州大学洛杉矶分校（University of California, Los Angeles）朱尔斯·斯坦眼科研究所（Jules Stein Eye Institute）视网膜分部主任。他们受到先进细胞技术公司（Advanced Cell Technology）资助。该公司是一家生物技术公司，在麻萨诸塞州马尔伯勒（Marlborough, Massachusetts）有实验室。它最近得到了美国食品与***管理局（U.S. Food and Drug Administration）的许可，对24位患者进行这种疗法的试验，这些患者受到晚期干性黄斑退化或青少年黄斑退化——即斯特格病变（Stargardt's）——的痛苦折磨。
这两位患者的名字没有公布，他们属于首批接受胚胎干细胞治疗的志愿者。去年，另一家生物技术公司杰龙（Geron）为了修复脊髓损伤开始利用干细胞进行一项小型研究。
研究人员见证了第二轮试验开始在失明方面进行，这是干细胞领域一个重要的里程碑，对先进细胞技术公司来说也是一个巨大进步。此公司是一家小型公司，长期以来一直处于干细胞争论的风口浪尖。反堕胎抗议者曾在公司外抗议，让投资者担心受怕。有两次，公司银行账户告罄，公司几近解雇所有员工。
“好长一段时间里情况都让人抓狂，”先进细胞公司22名全职雇员之一、医疗总监罗伯特·兰扎（Robert Lanza）说，“时代真的变了，这个领域现在平静了很多。”
临床试验的开展似乎点燃了投资者们想要获得丰厚回报的希望。先进细胞技术公司的股票价格去年升了170%，按周二的股价计算，其市值达到2.85亿美元。投资者希望，如果这项疗法成功其市值会达到几十亿美元。近1000万美国人受到各类黄斑退化疾病的痛苦折磨。
然而到目前为止，胚胎干细胞研究一直在赔钱。自从先进细胞技术公司在20世纪90年代中期创立以来，它已经累计亏损了1.8亿多美元。近些年来，它廉价出售了克隆牛项目，为了更集中性的研究路线，将有争议的努力划拨到克隆人类胚胎上。
“我们对此疗法感到振奋，因为我们认为它具有减缓这种疾病进程的潜力，”抗盲基金会（ Foundation Fighting Blindness）首席研究官史蒂夫·罗斯（Steve Rose）说。抗盲基金会是一家非赢利性组织，在此疗法早期动物试验中投资了200万美元，但是它不再直接参与了。“这家公司经历了盛衰起伏，看到他们进入了临床阶段我真的很高兴。祝他们好运。”
最近去先进细胞技术公司实验室参观，一名研究技术员调节显微镜展示了公司的主打产品：生长在皮式培养皿中的立方体状的视网膜色素上皮细胞。一些是半透明的，其他的则已经具有成熟细胞的那种褐色。（眼中的色素吸收杂散光，就像是某种遮光板。）
这些视网膜细胞是那些在光斑退化中死掉的细胞类型，最终导致感光细胞的死亡以及中心视力的逐渐丧失。先进细胞技术公司相信注射实验室培养的新细胞进入眼中可以治疗这种疾病。
胚胎干细胞可以生长发育成为任何类型的人体组织。这就是为什么人们把它们奉为从阿兹海默症到脱发所有疾病的潜在疗法。但是现实是，其应用似乎有非常大的局限性，至少是在近期。兰扎如是认为。
例如，两例干细胞疗法早期研究——即杰龙公司和先进细胞技术公司所进行的——都含有神经系统的细胞。这不是巧合。原因在于胚胎干细胞自然而然地就要发育为神经外胚层细胞（neuroectoderm）——胚胎中的一种细胞谱系，会形成神经系统。
“胚胎干细胞自有主张，它们想做特定的事情，”兰扎说。已经证明要想产生其他类型的细胞，例如肝细胞，远远困难得多，他说。
另外一个通常没有充分考虑的障碍就是免疫排斥。许多人建议，如果研究人员能够移植实验室培养的胰岛细胞，胚胎干细胞就可以治疗Ⅰ型糖尿病了。但是这样一种疗法需要强效免疫抑制药物，而这些药物具有副作用，比如感染和致癌，这与药物意在治疗的疾病同样糟糕，抑或更糟糕。
兰扎说，这就是为什么早期胚胎干细胞试验都以身体部位作为靶标，例如脊椎、大脑和眼睛部分。在这些部位身体对入侵者的防御被阻断了，至少是暂时性阻断，这种现象叫做免疫赦免（immune privilege）。“大自然有共同作用的天性，”兰扎说“这就是为什么许多公司退出了这项事业，但我们不会。” |
