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新人类胚胎干细胞的研究Stargardt AMD和干燥的黄斑萎缩



两个病人所受到的待遇和利用网膜色素上皮(RPE)细胞来源于为人类胚胎干细胞在临床试验两相半干年龄相关性黄斑变性和Stargardt的黄斑萎缩,高级细胞技术公司已经宣布。



根据博士史蒂芬施瓦茨医生和罗伯特·患病的移植手术,朱尔斯·斯坦发生在眼科研究所,加利福尼亚州,是成功的,两个病人正在康复中。



先进细胞技术试验将招收说,这两名12名患者,在每一个提升剂量组3-patient格式。主要终末点是建立的安全性和耐受性hESC-derived RPE细胞,在移植后患者sub-retinally干AMD和Stargardt在12个月。研究人员也在寻找迹象表明这些细胞帮助恢复视力。在动物实验研究中,经历了一些恢复大鼠的目光。



加里·拉宾、临时董事长兼首席执行官先进细胞科技公司,说:





“这第一次疗程里程碑是科学家,欢迎干细胞提倡者和病人希望医。这两个实验不可能开始任何光滑的,而且我们都很高兴的宣布程序进行得很顺利。第一个病人的定量表示为一个重要的里程碑,打开了门行为对潜在重要的新的治疗方法来治疗多种黄斑变性。我们相信这些程序代表了关键的一步治疗,干细胞研究,可治疗多种毁灭性的疾病。”





研究的主要调查者,舒博士说:





“一个病人在每一个临床试验是一种反复试验的方法,Stargardt干AMD试验,经历了外科移植相对小剂量(50000细胞)的网膜色素上皮fully-differentiated(RPE)细胞来源于人类胚胎干细胞。早期的迹象表明患者能耐受此手术。这些阶段的主要目的是评估1/2研究的安全性和耐受性这些干细胞源性移植。我们将密切监视病人的过程中试验。我们非常荣幸成为联合行动和荣幸能使用这些开拓病人的情况。”





Stargardt黄斑萎缩、干燥的AMD和其他类型的atrophy-related黄斑变性通常是无法治疗。这些常见形式的失明急需安全、有效的治疗方案。



兰德博士说:





“今天-13年之后才发现人类胚胎干细胞-这些细胞的伟大应许终于受到考验。开始这两个临床试验标志着一个重要的转折的领域。我们会继续写作的研究论文和开展研究,它的时间去开始移动这些令人兴奋的新的干细胞疗法和出实验室的诊所。





成千上万的人们继续死每一天从疾病有可能利用干细胞治疗。与此同时,我们打算促进我们的努力将新的胚胎干细胞(ES)和诱导多功能干细胞(iPS)细胞治疗的诊所。它花了多年的广泛研究到这一点。我们的研究和临床研究都证明的安全性与有效性这样的治疗。



我们希望这些细胞可能提供一种治疗选择的眼睛疾病不仅为变质,但对于广泛的其他退行性条件,从糖尿病到血管和自身免疫性疾病。我们的团队仍然致力于移动再生医学领域的前锋从板凳上,床边。”





2010年11月,FDA(食品和药物管理局批准的先进细胞技术应用到测试单元由人类胚胎干细胞在12名志愿者。在50000年和200000年之间视网膜色素上皮细胞来源于人类胚胎干细胞将注入到病人的眼睛。希望,这些新细胞将取代那些被干燥的AMD和Stargardt黄斑萎缩。



人类胚胎干细胞的研究是很有争议的。科学界主要相信它会导致治疗和治愈许多毁灭性的疾病。然而,胚胎几天老必须被摧毁让这些细胞,使许多人都反对出于伦理方面的原因。也有关心安全——一些人说这个方法还没有经过测试足够还不是试穿了人类。



胚胎用于胚胎干细胞研究,通常是创造了额外的体外受精(IVF)-数卵受精诊所在试管中,但只有一个是植入女人。



先进细胞技术公司的股票价格上涨了170%,今年到目前为止。本公司是价值2.85亿美元。市场专家相信它可能值得许多数十亿,只要这些实验是成功的。黄斑变性影响大约有1000万人在美国。



胚胎干细胞研究的还没有一个money-maker如此遥远。先进细胞技术的累积损失超过1.8亿美元,因为它开始在1990年中期秒。

hESC-RPE细胞是什么?

视网膜色素epitheliom(RPE)是一种极薄的色素细胞层,仅低于视网膜上。更滋养了感光细胞以及带走废物。人类胚胎干细胞可以变成(分辨率)到任何类型的细胞,包括RPE细胞。

SMD、干燥AMD和视网膜的退行性疾病

SMD(Stargardt的黄斑萎缩),一个常见的黄斑变性,使视力逐渐流失。这种疾病通常开始在病人10到20岁之间。光感受器丧失引起的色素变性在层(RPE细胞层视网膜)最终导致失明。



视网膜变性疾病的一种最常见的原因。世界范围内无法治愈的失明据专家估计,仅在美国和欧洲大约有3000万人患黄斑变性——一个全球市场超过250亿美元。一个在每十个人在66和74年之间被认为有黄斑变性症状,其中大多数与干AMD公司,这是无法治愈的。三人在每十个人在75年和85年之间被认为是影响。



基督教Nordqvist写的

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