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    QLT公司宣布在莱伯先天性黑朦从第一阶段的口腔综合维甲酸复合磅研究产生积极中期业绩

即时发布2010年4月20日




温哥华,加拿大QLT公司(纳斯达克股票代码:QLTI和多伦多证券交易所代码:QLT公司)(“QLT公司”或“公司”)今天宣布,从第一个三科中期业绩在第1B期临床验证的概念研究对象中的QLT091001莱伯先天性黑朦的(LCA)的,是一种遗传性视网膜退化疾病,逐渐导致视网膜视障功能障碍和重大出生时开始治疗。 QLT091001是一种口服合成维甲酸更换11顺 - 视网膜,这是一种视觉功能键生化成分。

第一阶段第1B审判是短期的,开放标签,单中心研究,以评估安全性及对视网膜功能的影响,8(5岁至14岁)的儿科诊断为LCA的科目,由于继承了视网膜色素上皮细胞缺乏症蛋白65(的RPE65)或卵磷脂:视黄醇酰基转移酶(LRAT)。根据从第一二儿科患者的积极成果,协议还给予例外对待***患者。受试者每天接受7天在蒙特利尔儿童在麦吉尔大学卫生中心,蒙特利尔,在该试验的主要研究者监督加拿大医院QLT091001口服剂量,罗伯特K Koenekoop,医学博士,哲学博士患者进行了监测,以确保整体安全性。疗效评估包括几个视觉包括最佳矫正视力及视野测试函数的参数。

中期业绩

三名10岁,12和38年,所有的人都在LRAT基因突变,已科目登记和治疗至今。经过7天的治疗QLT091001,所有的受试者在一个或多个经验丰富的临床相关的视功能的改善,包括最佳矫正视力,戈德曼视野参数和/或由全磁场灵敏度阈值测试测量视网膜的敏感性。受试者也报告了他们的视觉表现与有意义的生活改善的任务。发病的视觉变化快速,有超过7天的治疗逐步改善,一些影响持续长达4个月治疗后已经完成。改善最明显的有最年轻的学科,但与临床有关的变化也都超过了被视为成年人迄今受到指出。该研究已得到良好治疗耐受性,轻度,中度不良反应观察包括瞬时头痛和畏光,并在甘油三酯含量上升。这项研究正在进行,将招募更多的议题,包括那些谁也由于长期合作行动的RPE65突变。由于长期的治疗效果,这项研究也将继续收集长期跟进这些科目的数据。目前的试验完成,预计在年底前。

从第一个三科的结果将介绍和讨论博士Koenekoop原定在一小题为“专题研讨会上的视网膜营养不良概述:从基因到新疗法的发现”,在视觉与眼科(阿尔沃研究协会)年会在劳德代尔堡,佛罗里达州5月3日,在下午3:45(东部时间)2010。

“这些初步的结果非常令人兴奋的,是好于预期,并提供一个充满希望的治疗措施,可能对这一毁灭性疾病的发展。我们正在继续进行的审判和进入的安全性和有效性进一步研究该化合物的意图,博士说:“Koenekoop,在麦吉尔眼遗传学实验室与小儿眼科行政主任蒙特利尔儿童医院。 “我们期待着分享与眼科在5月初开始阿尔沃社会的这些数据。”
看飞狐的介绍,接下来应是对黑蒙以外的RP也做实验吧。
以下用翻译软件翻译:
QLT接获QLT091001孤儿药治疗视网膜色素变性
2010年12月7日
通过pennystock
QLT接获QLT091001孤儿药治疗视网膜色素变性

温哥华,不列颠哥伦比亚省,2010年12月7日(商业电讯) - QLT公司(Nasdaq:QLTI)(多伦多证券交易所代码:QLT)(“QLT”或“公司”)今天宣布,QLT091001,公司的口服合成维生素A,有被授予为视网膜色素变性(RP)的美国食品和药物管理局(FDA)指定的孤儿药物。这也涉及12月7日,2010年为QLT091001孤儿药的美国FDA莱伯先天性黑内障的(LCA)的治疗补助。 QLT091001是一种口服维甲酸合成替代11 -顺视黄醛,这是一种视觉维甲酸循环的关键生化组成部分,正在为LCA的和RP处理调查中。

“我们很高兴能够获得与QLT091001第二个孤儿药物从美国FDA指定的地位,因为它加强了合成维甲酸方案和在持续发展道路上的重要优势允许的话,”鲍勃说Butchofsky,总裁兼首席执行官QLT. “我们希望这些好处将帮助我们实现我们从这些治疗罕见的遗传性视网膜疾病的视力衰弱的病人成千上万的目标。”

LCA的是一种遗传性视网膜退化疾病,逐渐导致视网膜功能障碍和视觉障碍出生时开始。反相也从导致视力损害和特点是杆状和锥状感光细胞退化,更丧失视力variableÂ下旬童年到成年的基因突变造成的结果。

孤儿药法案允许金融奖励措施,促进了罕见的疾病或情况影响不到20万美国患者的治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括指示后,规管指引,FDA的减费及相关费用的税收抵免发展的市场独占批准七年期间。

关于视网膜色素变性(RP)的

RP是一个类似的功能演示clinical LCA和由杆状和锥状感光细胞退化的遗传性视网膜疾病的特点设置。由目前的流行病学估计,至少有30万患者采用RP在世界范围内,其中不到5%携带或者因为RPE65或LRAT.Â继承的缺陷

关于合成维甲酸药物

在生命周期分析等遗传疾病和RP眼产生的酶或生化视野中的所需蛋白质的基因突变。 QLT091001是一个11 -顺视黄醛更换,这是对维生素A,视紫红质循环和视觉功能的重要组成部分。

对于作为替代在遗传缺陷在11顺视黄醛在实验不足的结果是成立于小鼠遗传模型,其中包括博士的实验室开发的克日什托夫Palczewski合成维甲酸治疗的基础条件。这些实验用小鼠在任何西娅Rpe65Â或LratÂ基因突变,作为与LCA相关的人类相同。两种小鼠模型具有了人类疾病的临床特点。合成维生素A的生物活性进行了监测,通过测量在眼色素有关的化合物的水平。视网膜功能也评估通过检测从视网膜电图(尔格)和电子神经信号。口服QLT091001政府表明有纠正在感光细胞(杆)在维甲酸周期生化缺陷的证据,似乎可以恢复ERG的光响应LCA的两种模式。

关于QLT

QLT公司是一家生物技术公司,致力于开发和创新疗法的眼睛。我们专注于我们的商业产品VisudyneÂ为湿治疗AMD ®,开发药物交付在我们的专有punctal插件输送系统,以及制定某些遗传性视网膜疾病的治疗方案我们的合成维生素A。欲了解更多信息,请访问我们的www.qltinc.com网站。

Visudyne ®是Novartis AG的注册商标。

QLT公司的股票在纳斯达克股票市场上市,交易代码为“QLT。”下的交易代码为“QLTI”,并在多伦多证券交易所

该QLT公司的徽标可在http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=6933

前瞻性声明

某些陈述本新闻稿中包含的,这不是历史事实,属于“前瞻性声明”,对QLT内的私人证券诉讼改革法案1995年的意义,并构成“前瞻性信息”适用范围内的加拿大意义证券法。这些陈述包括但不限于:我们的信仰有关的潜在利益,目标和市场QLT091001机遇与QLT091001孤儿药物名称,我们的期望,就为QLT091001我们的临床开发计划和策略,并声明,包含语言,如“期望”,“将”,“计划”,“估计”,“打算”,“相信”和类似表述,不涉及历史问题。前瞻性声明仅是预测,涉及已知和未知的风险,不确定性和其他因素,可能导致实际结果有重大声明所表达或暗示的结果截然不同。许多这样的风险,不确定性和其他因素考虑在内,作为我们的基本这些前瞻性陈述,包括除其他外,设想的一部分,以下内容:风险和时间,费用及研究与发展方案相关的不确定性和商业化的结果产品(包括预测的时间和维生素A的合成药物的开发力度,招生,临床试验和监管部门的批准和指定或行动的结果困难);不确定因素,竞争产品和定价的影响,风险和安全相关的不确定性和成效QLT091001和我们的其他技术,风险和不确定性相关的范围,效力,我们的知识产权权利的可实施和专利及其他第三方的知识产权的影响,以及其他因素中详细描述QLT的年度报告表10 - K表,10 - Q和美国证券与交易委员会和加拿大证券监管部门提交的其他文件季度报告。前瞻性声明是基于当前QLT和QLT期望不承担任何义务更新这些信息,以反映除由法律规定之后发生的事件或发展。

联系人:QLT公司
          媒体联系人:
          加拿大温哥华
          卡伦彼得森
          604-707-7000
感谢飞狐又给我们带来了“维甲酸”的新消息,希望此药能再接再厉,在治疗RP的过程中再传捷报!
文章说这个公司正在招募RP试验者,年底可以完成,希望针对RP的实验早日成功。谢谢飞狐的好消息。
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