视网膜色素变性是视网膜的视细胞层及色素上皮层的大面积细胞凋亡（细胞程序化死亡現象）所导致的一种遗传性疾病。日本至少有3万患者，据推算全世界的患病人数远远超过20万人。随着年龄增加病情加重，到了成年时几乎失明。目前尚无有效的治疗方法，且很难控制病情的发展。
青光眼是一种眼压异常或非眼压异常引起的视神经微循环障碍及其脆弱变化，导致视神经异常的疑难病症。在日本患者人数有370万人，世界总计远远超过2000万人，有数据表明大约4000万人左右。目前对青光眼的治疗只是设法控制病情，尚无治愈方法。尤其是对非眼压异常的青光眼几乎没有更好的治疗方法。
本公司与日本九州大学医学部在使用猴免疫缺陷性病毒载体的临床前研究中，在小鼠和大鼠的动物模型中得到了显著的治疗效果。我们使用本公司开发的SIV载体对大鼠模型进行的临床前研究表明，该载体可以在视网膜下组织稳定表达外源基因2年以上，且不会导致视神经等的功能障碍。在对大鼠和猴子的长期观察结果也证明没有出现眼部组织的异常。
适应症
视网膜色素变性及青光眼
作用机理
在使用视网膜色素变性小鼠和大鼠模型的试验中，将携带有神经生长因子PEDF（色素上皮细胞源性因子）基因的SIV载体导入视网膜下组织后，观察到一度萎缩了的视神经又出现了复活，并且抑制、减少了凋亡细胞。在小鼠模型的病情进程最严重时仍可维持30％的对光反应，据此我们预测对人体可以获得更加良好的治疗效果。如果同时携带其它细胞生长因子，例如FGF-2（碱性成纤维细胞生长因子2），可增加对视网膜内颗粒层的营养效果，具有辅助治疗效果，有助于患者QOL的改善。 |
