英法藥廠合作研製基因新藥 譯者：曾建平
英國牛津生物醫學公司(Oxford Bio-medica PLC)宣佈，獲美國食品及藥物管理局(FDA)批准試驗治療斯特格病變(Stargardt Disease)創新眼藥。這是該公司四個眼科新藥項目取得第一及第二階段臨床試驗的第二項，這些項目都是與法國塞諾菲‧安曼特公司(Sanofi Avantis)合作開發的。
牛津生物醫藥公司位於英國牛津，是開發基因療法的領先企業，於3月21日宣佈上述消息。該公司早前向美國食品及藥物管理局提出申請，為該公司的創新產品「斯特專」(Stargen)進行第一及第二階段臨床試驗。
「斯特專」是循基因途徑治療斯特格病變的藥物。這種藥物由牛津生物醫藥公司設計及開發，利用由該公司擁有專利的蘭蒂基因載體(lentivector R)平台科技，也是該公司進入臨床開發第一和第二階段的開發項目，這些項目於2009年4月與塞諾菲‧安曼特公司簽訂協作協議。
在取得美國食品及藥物管理局批准之前，這種創新產品已經在2011年1月獲得美國DNA重組諮詢委員會(Recombinant DNA Advisory Committee)通過其第一及第二階段臨床試驗方案。
牛津生物醫藥公司將招募最多為28名患有斯特格病變的病人，進行跨國、公開標籤及劑量漸增的第一及第二階段臨床研究，計劃的試驗地點將會在美國和法國。臨床試驗預計在2001年第二季度開始，將試用三種不同劑量，以評估安全性、可忍受度以及生物活動的狀況。
在美國，研究會由俄勒岡衛生及科學大學(Oregon Health and Science University)的彼德‧法蘭西斯博士(Dr. Peter Francis)領導；法國國家眼科研究中心的荷塞‧阿倫塞爾教授(Professor Jose-Alain Sahel)則會帶領在法國的研究。
斯特格病變是最常見的青少年視網膜退化病變，在美國和歐洲約有八萬至十萬名患者。病變由一個叫ABCR的基因引致，造成感光細胞和視網膜退化，喪失視力。
「斯特專」採用由該公司擁有專利的蘭蒂基因載體(lentivector R)平台科技，傳送經糾正的ABCR基因。基於臨床試驗前的數據，預計「斯特專」可以在視網膜長期地甚至有可能恒久地糾正基因突變。目前尚未有經證實的方法可以治療斯特格病變。
「斯特專」獲得美國和歐洲接受作為罕有疾病指定用藥，帶來開發、監管和商業的好處。
牛津公司的行政總裁約翰‧德遜(John Dawson)表示：「在展開RetinoStatR(該公司開發的一種新眼藥)第二階段臨床試驗之後，「斯特專」是我們與塞諾菲‧安曼特公司合作開發的第二種眼藥，在美國進入人體試驗的階段。「斯特專」取得第一及第二階段臨床試驗的准許，顯示美國監管當局對「蘭蒂載體」平台的進一步認可。在現時沒有經批准的治療的情況下，這種創新產品為斯特格病變患者的未來帶來意義深遠的希望。」
美國抗盲基金會(Foundation Fighting Blindness)曾在「斯特專」進入臨床試驗前，向牛津生物醫藥公司提供過資助。該基金會研究總監斯蒂芬‧羅斯博士(Dr Stephen Rose)說：「作為這個項目的最初資助者，我們對「斯特專」進入第一及第二階段臨床試驗感到欣喜。它加強了令人興奮的潛在可能，透過基因療法醫治斯特格病變以及其他視網膜退化病變的病人。美國抗盲基金會承諾加速把實驗室的研究成果轉化為臨床試驗，最終在市場推出治療罕見疾病如斯特格病變的藥物。我們與牛津生物醫藥公司的關係，是把使命化為行動的良好例證。」
按照2009年4月與塞諾菲‧安曼特公司簽訂的協議條款，牛津生物醫藥公司負責四種利用「蘭蒂載體」科技的眼藥產品的臨床試驗前以及第一和第二階段臨床研究，包括治療濕性老年黃斑病變的RetinoStatR、治療斯特格病變的「斯特專」、治療尤塞氏綜合症的UshStatR、以及治療角膜移植排斥的EncorStatR。牛津公司將在開發初期獲得撥款最多可達2,400萬美元，並把繼續開發產品的特許授予塞諾菲‧安曼特公司，
讓這家法國藥廠進一步在全球開發、生產及營銷。在第一及第二階段臨床試驗之後的指定時間內，塞諾菲‧安曼特公司可以行使其權利，為產品註冊及全權負責該產品以後的所有經營。塞諾菲‧安曼特公司還有權把特許擴大至其他適應症，以及有權不再為其他利用「蘭蒂載體」科技的眼科藥品進行註冊。
(資料來源：國際視網膜病變協會) |
