来源 上海行业情报服务网 2011-4-17 19:33:03
国外干细胞研发企业及其相关产品毛开云分享
先进细胞技术（Advanced Cell Technology，ACT）公司
位于美国马萨诸塞州的ACT公司是一家致力于开发细胞疗法，对罕见和常见疾病进行治疗的公司。该公司主要使用干细胞技术，开发病人特异性的疗法，并实现从实验室到临床的转化。目前该公司主要关注3个领域，即视网膜色素上皮细胞、成血管细胞和成肌细胞的重建。
在视网膜素素上皮细胞领域，2010年3月2日，ACT公司用于治疗少年失明的胚胎干细胞疗法“MA09-hRPE”获得了美国FDA授予的孤儿药地位。这一特殊的地位为该公司带来了税收优惠，并获得了获取临床试验资助的资格，以及长达7年的独家经营权。ACT公司于2009年11月向FDA递交了利用这种疗法治疗隐性黄斑营养不良的临床试验申请。黄斑营养不良是一种罕见的视网膜退化性疾病，每年会使美国0.1‰的年轻人患病，目前美国共有不到3万人罹患这种疾病。这种疗法是利用人类胚胎干细胞来重建视网膜色素上皮细胞，实现对这种疾病的治疗。该公司表示，开发这种疗法的最终目标并不仅仅是用于治疗隐性黄斑营养不良，而是为了治疗黄斑变性等会导致失明的疾病。目前，该疗法在大鼠和小鼠模型中获得积极的结果。
在成血管细胞研究领域，ACT目前正在进行临床前试验，旨在治疗心血管疾病、中风和癌症。目前，该公司已经成功利用人类胚胎干细胞获得血管内皮细胞，并成功用于血管修复。该公司已于2008年向FDA递交了申请，开展临床试验。
成肌细胞研究领域是ACT公司从2007年开始开展的。2007年9月，ACT公司收购了Mytongen公司，同时也接手了该公司心脏衰竭疗法开发的项目。该项目主要利用干细胞获得成肌细胞，从而对心脏衰竭造成的心脏损伤进行修复。目前，该项目已经完成了I期临床试验，FDA也即将批准其开展II期临床。
（中国科学院上海科技查新咨询中心 毛开云） |
