即时发布2011年5月3日
温哥华，加拿大QLT公司（NASDAQ：QLTI和多伦多证券交易所代码：QLT）（“QLT”或“公司”）今天宣布，从第一阶段的初步成果1b中的积极证明了概念临床用于治疗QLT091001莱伯先天性审判黑蒙（LCA）的，一种罕见的儿童盲致残。从12与LCA谁是与QLT091001治疗七天科目进行了数据分析，以确定两个不同的视觉功能的改善措施：视力和视野。这项研究表明，在临床治疗与QLT091001有意义的改善导致视力一方或双方在12个和8个学科视野。统计学意义和临床意义的视野，从基线值的变化也注意到了7科在这个保守的分析非均质低视力人口的子集。结果将于今天在对视觉与眼科研究协会（ARVO）2011年在劳德代尔堡，佛罗里达州的罗伯特Koenekoop博士，医学博士，哲学博士，在审判中的主要研究者会议。
本公司将召开电话会议介绍并讨论从今天LCA的科目东部时间下午4:00世代的结果。在电话会议上，博士Koenekoop将提交研究结果从第1b研究的日期。艾伦教授从摩菲眼科医院鸟预定在伦敦出席一个在视网膜疾病，包括生命周期方面的专家。从QLT与会者将包括苏珊卡登，副总裁，监管和临床事务，和鲍勃Butchofsky，总裁兼首席执行官。
LCA的科目的初步结果
这项研究题为：“一个开放标签，第1b安全/证明了概念的研究与评价莱伯先天性黑内障（LCA）的或视网膜色素变性（RP）的学科的口腔QLT091001对由于遗传视网膜色素缺陷上皮65蛋白（因为RPE65）或卵磷脂：视黄醇酰基转移酶（LRAT）“正在由博士Koenekoop在蒙特利尔儿童在麦吉尔大学健康中心，加拿大蒙特利尔医院。
在这项开放标签，单中心1b期临床研究中，12生命周期与任何LRAT（6科）或因为RPE65（6科）基因突变与管理的七天后处理QLT091001科目后续九和十四天内，此后在对像或主观的视觉功能的改善长约每隔一个月进行观察。十科收到了40 mg/m2/day高剂量，而2例共接获10 mg/m2/day低剂量。第1b与本研究的目标相一致，受试者在一视野范围广泛的标准基线视力从“接近失明”到“接近正常”，包括一个主题与视力只有手部动作类，并没有检出视野。
在研究处理的12个学科，8个学科表现出一个或两个主要的视觉功能和独特的临床临床意义的改善措施，既：视力和视野测试。
视野分析：在研究处理的12个事项，11个科目可用于测试视野改变（不包括一方面没有视觉领域的测试运动的主题）。经过与QLT091001治疗，与基线异常视觉领域的所有参与者表现出在视觉领域的改善。一个子集会议7但更严格的评估标准，从这些画显示出11个科目，从基础值显着改善视觉领域到14天的后续行动。改进更小，更困难（越来越小的视觉）的目标，在规模III4e - IV4e，大小和尺寸I4e II4e水平，分别为32％和58％，分别增加这个子集，具有重要意义。在视觉领域的增加被认为是这个子集临床意义的高度（至少20％），具有跨越一个或多个从基线的22％-217％的改善目标，改善视野范围。数据还显示，治疗效果与基线较小的视野科目更强。
视力分析：在研究处理的12个学科，9例（40 mg/m2/day）可用于改善视力测试（不包括科目无法读取视力表）。其中9例，2例治疗后显示出持续改善（最多6个和14个月，分别）3-6线在视力测试，而第三个主题显示2行的改善。另一个问题是谁最初开始时无法读取测试图（“外图”）能够读取数（1-5）字母“上图”后，九天后处理。在十四天治疗后随访期间，4例（40 mg/m2/day）显示，在ICD - 9厘米的视野从类别向上变化（视力分类）“近失明”或“严重低远景“类别向”中度低视力“和”接近正常“的愿景类别。一些科目也报告主观改善日常生活活动，包括暗适应，并能够看到在低光环境。
与前3 LCA在2010年4月提出了学科的中期结果一致，为研究治疗耐受性良好，包括轻，观察瞬时头痛，畏光，和甘油三酯水平增加，在中度不良事件。正在进行的验证性研究的概念阶段第1B继续招收更多的生命周期和RP科目（最多14元的队列，共有28个），同时还将包括视功能附加测试措施，以进一步刻画QLT091001的潜在影响。额外的解剖（十月，光学相干断层扫描）和视网膜敏感度进一步分析图（ERG，电图）测试正在进行，以进一步了解与QLT091001治疗的潜在影响，并为进一步研究目的反应最佳基线特征。
“我很受到这样的结果，这表明，QLT091001可能有潜力的生命周期，提高患者的生命鼓励博士说：”Koenekoop。 “这项研究结果对这些生命周期分析患者的临床意义，我期待着继续在我的QLT这种化合物的工作。”
“很明显，需要进一步的研究，充分评估这些患者QLT091001但我们认为，这些数据是非常有前途，”鲍勃说Butchofsky，总裁兼首席执行官QLT。 “我们已经获得了这个范围广泛的研究，并计划与监管工作努力朝着这个分子更重要的临床评价的重要信号。”
电话会议信息
QLT将举行电话会议中讨论这些结果今天，星期二，2011年5月3日东部时间下午4:00（下午一时星期二）。电话会议将通过广播在www.qltinc.com互联网直播。若要参加电话会议，请拨1-800-319-4610下午四时前内皮素（北美）或604-638-5340（国际）。电话会议的重播将可以通过互联网，并通过电话为1-800-319-6413（北美）或604-638-9010（国际），接入码8762，以“＃”符号之后。
关于合成维甲酸药物
在眼睛的遗传疾病，如莱伯先天性黑内障（LCA）和视网膜色素变性（RP）的产生酶或生化视野中的所需蛋白质的基因突变。 QLT091001是一个11 -顺视黄醛更换，这是对维生素A，视紫红质循环和视觉功能的重要组成部分，并正在为LCA的和RP处理调查中。 QLT091001已收到了LRAT因为RPE65基因突变与LCA和反相都获得了美国食品和药物管理局的孤儿药物名称。 QLT091001还收到3351-1982孤儿药物的生命周期和RP由欧洲***局委员会孤儿***治疗积极的意见。
关于莱伯先天性黑内障（LCA）的
LCA的是一种遗传性视网膜退化疾病，异常特征，如巡回眼球运动和敏感性，以光，在从出生严重的视力丧失的体现。 LCA的婴儿与正常视力检查发现视网膜出现。然而，视网膜活动处于较低水平，以电图测定，表明很少视觉功能。大约每1 81,000出生的孩子将继承了这种疾病。在视网膜色素上皮细胞蛋白65（因为RPE65）和卵磷脂的基因突变：视黄醇酰基转移酶（LRAT）在一个11顺视黄醛和生产不足而发生在大约10％的患者与长期合作行动，并在较小程度上视网膜色素变性（反相），另一个遗传性视网膜萎缩症。
关于视网膜色素变性（RP）的
RP是一个类似的示威LCA和由杆状和锥状感光细胞退化为特征的遗传性视网膜疾病的临床特征集。由目前的流行病学估计，至少有30万患者采用RP在世界范围内，其中不到5％携带或者因为RPE65或LRAT继承的缺陷。
关于QLT
QLT公司是一家生物技术公司，致力于开发和创新疗法的眼睛。我们专注于我们的商业产品Visudyne的湿治疗AMD ®，开发药物交付在我们的专有punctal插件输送系统，以及制定某些遗传性视网膜疾病的治疗方案我们的合成维生素A。欲了解更多信息，请访问我们的www.qltinc.com网站。
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纽约，美国
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cyang@troutgroup.com
Visudyne ®是Novartis AG的注册商标。
QLT公司的股票在纳斯达克股票市场上市，交易代码为“QLT。”下的交易代码为“QLTI”，并在多伦多证券交易所
本新闻稿中的某些陈述构成“前瞻性声明”的QLT内的私人证券诉讼改革法案1995年的意义，并构成“前瞻性信息”适用范围内的加拿大证券法的意义。前瞻性陈述包括但不限于：语句就我们的临床开发计划和今后的计划和报告，包括我们的QLT091001 1b期试验;临床发展QLT091001，包括入学的进展和成功预期的进展，并定时接收和发布病人资料;报表有关治疗的潜在利益QLT091001和任何地方，生命周期分析，RP或其他适应症治疗的未来发展计划，并声明，包含诸如语言：“假设”，“前景”，“未来”，“项目， “”相信“，”期望“和”展望“。前瞻性声明仅是预测，涉及已知和未知的风险，不确定性和其他因素，可能导致实际结果与这些陈述中的重大表现有所不同。许多这样的风险，不确定性和其他因素考虑在内，作为我们的基本这些前瞻性陈述，包括除其他外，设想的一部分，下面的：公司的未来经营业绩是不确定的，可能会出现波动，不确定性有关的时间安排和临床开发和商业化的产品和技术成果（包括但不限于Visudyne，我们punctal插件技术和合成维甲酸方案），这些方案的相关费用，因为我们的临床试验结果（包括我们punctal插件技术和我们的合成维甲酸方案）可能不利于或可能低于中期业绩及/或前审判有利;可能有不同程度的由一个或更多的临床试验产生的数据的解释;的时间，费用和不确定性与关联风险和安全技术的效果和我们相关的不确定性;;对产品的监管审批程序有关的风险和不确定性的范围，有效性和可执行性的知识产权和专利及其他第三方的知识产权的影响;一般经济条件和其他因素所描述的Form 10 - K表，季度报告10 - Q表格以及向美国证券交易委员会和加拿大证券监管部门提交的其他文件在QLT的年度报告的细节。前瞻性陈述是基于当前QLT和QLT期望不承担任何义务更新这些信息，以反映除由法律规定之后发生的事件或发展 |
