2024年4月18日
SalioGen是一家基于其新型基因编码TM技术开发下一代基因药物的生物技术公司今天宣布选择一个开发候选药物SGT-1001用于治疗Stargardt gardt病，Stargardt病是一种罕见的进行性遗传性视网膜疾病。SGT-1001是一种一次性非病毒疗法，用于减缓或阻止Stargardt病患者的中心视力逐渐丧失，无论其突变类型如何。SGT-1001展示了我们新型基因编码技术的许多独特功能。SGT-1001开发候选产品是第一个使用SalioGen新型基因编码的技术。基因编码通过换位将大的或多个完整的基因在精确的位置整合到基因组中。这种机制不会诱导双链断裂或使用引导RNA，并且有可能克服其他遗传治疗方法的安全风险和局限性。
SalioGen Therapeutics首席执行官Jason Cole表示：“SalioGen的第一个开发候选SGT-1001的提名展示了我们新型基因编码技术的许多独特功能，包括将ABCA4大小的基因与专有的脂质纳米颗粒无缝整合到视网膜中的能力。这一里程碑对SalioGen和目前没有治疗选择的Stargardt病患者来说是向前迈出的重要一步。我们期待着在2024年下半年完成SGT-1001的IND研究，并计划在2025年上半年将这种潜在的一次性疗法带到临床。”
SGT-1001旨在解决Stargardt疾病的潜在遗传原因。它由全长ABCA4基因构建体和SalioGen专有的哺乳动物衍生生物工程酶Saliogasem的编码信使核糖核酸组成。SGT-1001利用了一种专有的脂质纳米颗粒，通过视网膜下给药并且只需要给药一次。临床前研究表明，在经过验证的动物功效模型中，光感受器和视网膜色素上皮 (RPE) 细胞中的基因整合以及 ABCA4 的充分表达可降低与黄斑变性相关的脂褐质 A2E 水平。通过光学相干断层扫描（OCT）测量，非人类灵长类动物的耐受性与通过视网膜下注射给予的市售基因疗法一致。SalioGen将在2024年5月的视觉与眼科研究协会（ARVO）和美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上提供支持SGT-1001的临床前数据。
关于Stargardt病
Stargardt疾病是一种遗传性眼病，可导致进行性中心视力丧失。它是黄斑最常见的遗传性疾病，在美国估计有30000人受到影响。一个人的ABCA4基因的两个拷贝的突变是导致Stargardt病的最常见原因，ABCA4中有1000多个不同的突变会导致这种疾病。目前还没有治疗Stargardt病的方法，但基因医学有可能解决该病的潜在遗传原因。尽管鉴于ABCA4的大小（6.8kb），它已被证明是一个比较艰难的研究目标，但科学家们正在为患者取得重要进展。
关于SalioGen Therapeutics SalioGen正在使用其新型基因编码技术为患者开发下一代基因药物。基因编码是一种非病毒方法，将大的或多个完整基因在精确的位置整合到基因组中，而无需双链断裂或引导RNA。SalioGen的主要项目专注于Stargardt病和囊性纤维化的一次性治疗。该公司还正在开发其基因编码技术，用于其他适应症，如其他遗传性视网膜疾病，并为癌症和自身免疫性疾病设计CAR-T细胞。SalioGen总部位于马萨诸塞州列克星敦。欲了解更多信息，请访问SalioGen.com
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