2024年4月12日
Kiora Pharmaceuticals, Inc.获得了无脉络膜症研究基金会 (CRF) 的拨款，以支持验证重度失明患者的功能性视力评估。功能性视觉评估是旨在模仿现实世界环境的面向任务的挑战。重要的是，功能性视力评估已成为全球监管机构注册/营销授权研究中可批准的终点。这笔赠款支持将有助于资助多发光定向和移动性 (MLOM TM ) 测试套件的进一步验证，该测试套件是与 Ora, Inc. 合作设计和开发的，使其能够在 Kiora 即将进行的 ABACUS-2 第 2 期临床试验中使用， KIO- 301. ABACUS-2 是一项随机对照试验，研究 KIO-301 对晚期视网膜色素变性患者视力恢复的作用；如果成功的话，可以帮助患有无脉络膜症和其他遗传性视网膜疾病（IRD）的患者恢复视力。
临床验证研究最近获得批准。验证工作即将开始，并将与 澳大利亚多位教授及阿德莱德大学眼科和视觉科学学院合作进行。目标是与 IRD 患者合作，完善和验证特定终点，以客观、可靠的测量功能性视力变化，为全球监管机构提供标准且可接受的评估。
CRF 执行董事 Kathi Wagner 表示：“我们的患者群体对正在开发的无脉络膜症新技术和治疗方法感到鼓舞。重要的是，我们还认识到，需要对与日常生活改善相关的视力进行严格、标准化的评估，才能将这些治疗方法推向市场。CRF 在这笔赠款下的贡献将有助于确保所有药物开发商都能获得适当的测试。这笔赠款是最终是为了更明确地提供批准途径。”
这项验证工作将建立在 Kiora 的 ABACUS-1 试验的基础上，该试验是一项评估其研究药物 KIO-301 的安全性和有效性的可行性研究。根据 Kiora 与美国 FDA 举行的 IND 前会议的反馈，Kiora 和 Ora 将验证最新一代的功能终点。Ora, Inc. 副总裁 Keith Lane 表示：“我们很高兴能在为最需要的人开发视力恢复疗法方面发挥这一重要作用，并期待着MLOM™测试成为下一代疗法的前沿和中心。” 作为 ABACUS-1 扩展的一部分，验证工作将在澳大利亚进行。
“我们要感谢 CRF 的财政支持，并委托我们承担这项重要的工作，”Kiora 首席开发官 Eric Daniels 补充道。“当我们希望通过包括无脉络膜症在内的多个 IRD 的临床开发来推进 KIO-301 时，监管机构、医生和最终患者的投入对于帮助塑造我们的药物的市场途径至关重要，而且对于可能造福于整个市场的治疗方法至关重要。”
关于 Kiora 制药公司
Kiora Pharmaceuticals 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗罕见视网膜疾病的产品。KIO-301 正在开发用于治疗视网膜色素变性、无脉络膜症和 Stargardt 病。它是一种分子光开关，有可能恢复患有遗传性和/或年龄相关性视网膜变性的患者的视力。KIO-104 正在开发用于治疗后部非感染性葡萄膜炎。它是下一代非甾体类免疫调节小分子二氢乳清酸脱氢酶抑制剂。
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