尊敬的患者朋友、家属以及各位眼科同仁:您好
新药临床试验
国家眼部疾病临床医学研究中心-上海市第一人民医院正在进行一项临床试验“在X连锁视网膜劈裂症(XLRS)患者中评价LX103基因治疗的一项探索性临床研究”，研究已获得上海市第一人民医院伦理委员会审核批准(伦审2022-129)以及科技部中国人类遗传资源管理办公室行政审批，目前正在进行受试者招募。
试验背景介绍
本次试验的研究药物(LX103注射液)是一款对RS1基因突变相关的X连锁视网膜劈裂症(XLRS)的基因治疗药物。
该药物以腺相关病毒(AAV) 为载体，携带正常RS1蛋白表达基因盒，通过玻璃体腔或视网膜下腔注射，将正常的RS1基因递送至视网膜细胞中，并表达功能性RS1蛋白，从而恢复视网膜结构，达到改善视功能的治疗目的。前期大量的临床前实验获得了充分安全性和有效性数据。
参加条件
本着自愿参加的原则，招募受试者参加本研究。参加本研究的主要条件为
1.受试者和/或其监护人签署书面知情同意书，愿意遵守长期随访的方案和配套方案;
2.被诊断为XLRS的男性(年龄大于等于6岁);
3.分子诊断为RS1基因突变型的XLRS;
4.研究眼基线时使用ETDRS视力表BCVA获得5至63个字母(约相当于小数记录视力0.025-0.4);
该临床研究的实施将严格遵守相关的国家法规，入组受试者的隐私权亦会得到保护。目前该试验药物仍在临床研究阶段，尚未在任何国家获批上市。
挂号信息:上海市第一人民医院眼科-普通门诊-眼科遗传病门诊(周三全天、周四下午、周五下午)地址:上海市虹口区武进路85号
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