BlueRock Therapeutics。和抗盲基金会 宣布合作扩大针对感光细胞移植治疗遗传性视网膜疾病患者的自然史研究
2024年3月26日
BlueRock Therapeutics 是一家临床阶段细胞治疗公司，它是拜耳股份公司全资独立运营的子公司。今天和美国抗盲基金会共同宣布将一个新的队列添加到基金会的Uni Rare自然史研究中，该研究针对由罕见单基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD）患者。新的队列将包括由多个基因突变引起的IRD患者。BlueRock计划利用Uni Rare研究产生的数据来支持临床试验中敏感、可靠的结果指标的识别和开发，并有助于发现和开发治疗IRD的新疗法。
BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah表示：“BlueRock正在开发一系列细胞疗法，我们认为这些疗法在恢复视网膜疾病引起的失明患者的视力方面具有巨大潜力。我们很高兴能与抗盲基金会的团队合作，扩大他们的研究，这将有助于随着我们眼科管线的进展，为未来临床试验的设计提供信息。”
Uni Rare研究于2022年启动，是第一项针对约1500人的自然史研究，这些人患有300多种与IRD相关的罕见基因之一，包括视网膜色素变性、Leber先天性黑蒙、Usher综合征和一系列其他疾病。这项研究由匹兹堡大学医学院著名教授兼眼科系主任José-Alain Sahel博士领导。
“Uni Rare的研究是基金会与BlueRock等生物医药公司合作的理想平台， 抗盲基金会负责临床研究的高级副总裁Todd Durham说：“我们很高兴能与BlueRock合作，增加这一多基因队列，这将为IRD群体中更多受影响的个人提供一个有意义的研究机会。”
今年1月，BlueRock宣布已行使其选择权，从富士胶片和Opsis Therapeutics独家许可OpCT-001，这是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的候选细胞疗法，正在探索用于治疗原发性感光细胞疾病。原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚组，包括视网膜色素变性和锥杆细胞营养不良。这些疾病会影响视网膜感光细胞的结构和功能，导致儿童和***不可逆转的视力丧失。目前没有针对该患者群体的治疗方案。OpCT-001旨在通过用功能细胞取代视网膜中退化的组织来恢复这些疾病引起的视力损失。计划在今年提交IND申请。
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