文章来源：武汉睿健医药科技有限公司
2024年3月20日，武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），该产品针对“视网膜色素变性系列适应症”，是睿健医药团队依托独特的“AI+化学诱导”平台开发的全球首款诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品，也是全球首创的突破性眼科治疗产品。视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一种遗传性眼科疾病，最终可致失明。症状包括夜盲，周边视野缺损等，后者逐渐恶化，可能逐渐导致管视角（视野狭隘），甚至完全失明。RP可由相关超过 50 种基因任一变异引起，发病机制主要归于眼底视杆细胞进行性缺失及视锥细胞缺失。目前临床上尚无治疗 RP 的有效方法。
孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得ODD的药物在药物获批上市后享有7年市场独占权（marketing exclusivity），在临床研究阶段费用享受税收减免，并同时免除NDA/BLA申请费（PDUFA）。
此次眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定，是睿健医药发展过程中的标志性里程碑事件。对此，睿健医药CMO蔡萌博士表示，FDA对公司眼科产品NouvSight001的孤儿药认定证明了公司在前期管线规划，适应症选择策略上的战略眼光，认可了该产品在眼科视网膜相关病变治疗领域的独特性，以及治疗机制上的优越性，此次孤儿药的认定对该产品在后续商业化进程具有重要的加速推动作用，睿健医药也将获得产品上市后的市场独占地位，提升管线商业价值。公司后续会努力推动产品的注册临床，早日造福全世界的患者。睿健医药国际事务SVP Emmanuel Montet先生表示此次ODD的授予证明了睿健医药的创新精神和坚持不懈的努力再次实现了重要里程碑事件，这也是团队的快速学习能力，辛勤工作和奉献精神让睿健走到了这一关键时刻。团队追求卓越的动力，也更加坚定了睿健医药应对视网膜色素变性患者所面临挑战的决心。
睿健医药作为全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司，并在这一独特的平台上建立了丰富的通用型iPSC产品管线，旨在为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”的疾病开发通用型细胞治疗产品、提供新的治疗方案。睿健医药依托自主开发了基于“AI+化学诱导”作为细胞精细功能定向改造的开发平台，通过精准的差异性分析，确定衍生细胞的诱导方案，实现诱导多能干细胞的高效转化，为成药性护航。“AI+化学诱导”诱导平台的优势已经得到了临床阶段的验证，首款通用型细胞治疗产品NouvNeu001作为帕金森领域全球首个通用型化学诱导产品在2023年8月获批进入I-II期联合临床，2024年1月完成首例患者给药，目前已在注册临床试验中获得了良好的药效及安全性数据。 |
