Kiora Pharmaceuticals和Théa Open Innovation签署战略协议，开发用于治疗遗传性视网膜疾病的广谱疗法并将其商业化
2024年2月2日
Kiora Pharmaceuticals，股份有限公司，是一家开发罕见视网膜疾病疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布已与Théa Open Innovation（TOI）达成战略开发和商业化协议，该公司是全球眼科专业公司Laboratoires Théa's的姊妹公司。根据该协议，Kiora将KIO-301在不包括亚洲的全球独家开发和商业化权利授予TOI，用于治疗退行性视网膜疾病。作为交换，Kiora将获得1600万美元的预付款；达到预先规定的临床开发、监管和商业里程碑后，最高可达2.85亿美元；高达净销售额20%的分级特许权使用费；以及承担KIO-301研发费用。
Kiora首席执行官Brian Strem博士表示：“我们与TOI的合作为我们提供了战略、财务和商业资源，我们相信这些资源将有助于将遗传性视网膜疾病患者的创新治疗推向市场。”。“根据KIO-301在视网膜色素变性（RP）中的I/II期（ABACUS）数据，我们已开始实施计划，于2024年初启动针对视网膜色素变性2期多中心对照临床试验，目标是在2025年上半年报告结果，并探索KIO-301可能适用的其他视网膜疾病。”
ABACUS于2023年11月报告的数据显示，晚期RP患者的视力有了显著改善。研究结果包括视野的显著改善、视力的一致趋势改善以及与日常活动中使用视力相关的功能性视力测试。此外，功能性MRI显示，在治疗后2天和14天，与基线相比，视觉皮层活动（大脑中负责处理视觉的区域）有所增加。
Théa 集团总裁 Jean-Frédéric Chibret 表示：“这一合作伙伴关系证实了我们致力于推进创新治疗未满足的眼科疾病需求。”作为一种尖端产品，KIO-301非常适合我们的治疗解决方案系列，它旨在通过一种创新的小分子使遗传性视网膜疾病患者恢复视力。最近在美国眼科学会关于KIO-301的会议上报告的有希望的临床试验结果使我们对该计划有了进一步的信心，并有可能为罕见病患者带来新的治疗选择。”
该战略合作伙伴关系涵盖全球所有地区（不包括中国、日本和亚洲某些其他国家）的视网膜色素变性和潜在的其他眼科适应症。Kiora主要负责第2阶段临床开发的设计和实施，而Théa将承担第3阶段临床试验以及获得区域上市授权的主要责任。在各地区获得批准后，Théa将负责所有商业活动，包括销售、营销和市场准入。
KIO-301是一种小分子，被称为分子光开关，旨在赋予视网膜神经节细胞（RGCs）感光能力，RGCs是一种特殊的视网膜细胞类型。在健康的眼睛中，光检测主要由光感受器（视杆细胞和视锥细胞）进行。在患有多种遗传性视网膜疾病的患者中，数百种已知基因中的一种突变会导致光感受器死亡。这种视网膜变性会导致患者失明。KIO-301能够选择性地进入退化光感受器下游的RGCs，一旦进入，KIO-301就与电压门控离子通道相互作用。当光照射到RGCs时，KIO-301会改变其形状以改变电流，从而激活神经元，并向大脑发出信号。当光被移除时，KIO-301恢复到其较低能量的形状，停止向大脑发出信号。通过这种方式，分子在眼睛内起到光开关的作用。
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