2024年1月24日
全球领先的人类诱导多能干细胞 (iPSC) 开发商和制造商 FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. 与 FUJIFILM 的合资企业 Opsis Therapeutics, LLC Cellular Dynamics 及其联合创始人 David Gamm 博士。今天宣布达成一项协议，授予 BlueRock Therapeutics全球独家许可，以开发和商业化用于治疗人类视网膜疾病的 iPSC 衍生的候选细胞疗法。BlueRock Therapeutics是一家临床阶段细胞治疗公司，也是拜耳公司的全资独立运营子公司，行使了独家许可OpCT-001的选择权，OpCT-001是一种iPSC衍生的用于人类视网膜疾病的光感受器细胞疗法。
在BlueRock Therapeutics行使期权后，FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeucs收到了未披露的许可费，并有资格在实现某些开发和商业里程碑后获得付款。
OpCT-001是首个获得 FUJIFILM Cellular Dynamics、Opsis Therapeutics 和 BlueRock Therapeutics 于 2021 年加入的战略研发联盟许可的 iPSC 疗法候选药物，旨在发现和开发现成的 iPSC 衍生细胞疗法，用于治疗眼部疾病。
该战略联盟授予BlueRock Therapeutics独家选择权，授权三个视网膜细胞治疗项目，重点关注干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和遗传性视网膜疾病（IRD）。
全球范围内永久性视力障碍和失明的主要原因是由于年龄、损伤或IRD导致视网膜中感光细胞（视杆和视锥）的退化和丧失。由于这些光感受器无法在人体内再生，一种解决方案是用细胞疗法取代它们。OpCT-001由同种异体人iPSC衍生的光感受器细胞组成，一旦移植，旨在通过成熟为视锥细胞（负责中枢高敏锐度和彩色视觉）和视杆细胞（负责低光水平下的视觉和外周视觉）来帮助视力恢复。
FUJIFILM Cellular Dynamics总裁兼首席执行官长谷川智友表示：“我们与BlueRock Therapeutics密切合作，开发了新一代iPSC衍生细胞疗法，我们很高兴授予这一许可，作为将OpCT-001产品推向临床治疗原发性感光细胞退化疾病。”。“我们继续与BlueRock Therapeutics建立富有成效的合作伙伴关系，并期待着释放iPSC技术的全部潜力，创造针对眼部疾病的一流细胞替代疗法。”
BlueRock Therapeutics总裁兼首席执行官Seth Ettenberg表示：“iPSC衍生疗法的开发是一个令人兴奋的科学前沿，在恢复视力障碍和失明患者的视力方面具有巨大潜力。这项协议是我们与 FUJIFILM Cellular Dynamics 和 Opsis Therapeutics 团队合作走向成熟的激动人心的一步，我们很高兴能够将 OpCT-001 推向临床，并计划于今年晚些时候提交 IND 申请。”
FUJIFILM Cellular Dynamics致力于支持细胞治疗市场，并于最近宣布了一项投资，将其现有生产能力翻倍，用于iPSC衍生细胞疗法的开发和商业化。新址预计将于2026年全面投入运营。欲了解更多信息，请参阅新闻稿：https://www.fujifilmcdi.com/news ... herapy-development/
关于 Opsis Therapeutics
Opsis Therapeutics 是一家专注于推进针对眼部疾病的细胞替代疗法的公司。Opsis Therapeutics 利用诱导 iPSC 生成、视网膜细胞分化和功能性生物材料方面的创新，正在为干性 AMD、遗传性黄斑变性 (IMD) 和 IRD 患者开发细胞疗法。Opsis Therapeutics 成立于 2016 年，是 FUJIFILM Cellular Dynamics 和 David Gamm 医学博士的合资企业，总部位于威斯康星州麦迪逊市。欲了解更多信息，请访问：www.opsistx.com。
关于威斯康星大学干细胞研究
2022年威斯康星大学麦迪逊分校一项研究揭示干细胞培育的感光细胞如何延伸轴突以接触原有的神经元，这一发现对未来治疗遗传性视网膜疾病具有重要意义。研究小组发现移动辅助细胞可以帮助原本无法独立生长轴突的感光细胞，揭示了感光细胞如何建立与神经元的联系。之前团队还成功生成了视网膜类器官，随着其发育，感光细胞产生对白天和弱光环境下视力至关重要的视锥和视杆细胞。研究团队还在探索刺激原有剩余视网膜细胞的可能性，为干细胞治疗失明解决重要一步。
2023 年 威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员通过开发类器官技术，成功培育出与健康视网膜相似的细胞。这些细胞在实验室中生长，可以感知光线并将信息传递给大脑。研究人员发现，这些细胞可以与其他视网膜细胞接触并形成突触连接，这是细胞间交流的关键。这项技术的下一步是进行人类临床试验，以治疗视网膜疾病，如视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性和青光眼等，这为治疗这些疾病提供了新的希望。
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