2024 年 1 月 18 日
Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家后期临床生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法。今天在与美国食品和药物管理局（“FDA”）进行的监管讨论以及与欧洲***管理局举行的科学咨询会议上，就MCO-010治疗RP的监管路径提供了最新信息
在与 FDA 进行的富有成效的 2B期临床实验结束讨论中，Nanoscope 收到了有关其 MCO-010 光遗传学基因治疗项目的反馈，该项目针对晚期 RP 导致严重视力丧失的患者。FDA 表示，在一项充分且受控的研究中，低视力患者的视力测量与基线相比的变化可能是一种适当的主要疗效评估，以提供实质性的证据支持BLA批准。MCO-010 已获得 FDA 的孤儿药和快速通道指定。
Nanoscope 还收到了与 IMA 举行的科学建议会议的积极反馈，这是 MCO-010 在欧洲获得批准的一部分 。
IMA 认可最佳矫正视力作为评估 MCO-010 治疗后低视力 RP 患者的适当的主要终点。
IMA 还认可 0.3 logMAR 变化对于严重视力丧失 RP 患者具有临床意义。
IMA 建议 Nanoscope 根据现有数据探索在欧洲有条件批准 MCO-010。
根据监管讨论，Nanoscope 已将恢复视力作为正在进行的随机、双盲、多中心 2b期 研究 (RESTORE) 为主要终点。研究结束时的 100 周数据预计将于 2024 年上半年报告。
Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna 说“ FDA 和 IMA 就视敏度作为临床项目主要终点的潜力提供了一致的意见，这是 Nanoscope 的一个重要里程碑，并为 MCO-010 在美国和欧洲提供了明确的监管路径。”
关于视网膜色素变性
视网膜色素变性 (RP) 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。
关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步限制了外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽光谱、快速、对光最敏感的视蛋白。MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在2b期 RESTORE 试验中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上有显着改善 。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力光遗传学疗法。 该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国视网膜色素变性RESTORE 2b期多中心、随机、双盲、假对照临床试验 ( NCT04945772 ) 的主要结果。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 ）。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。
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