12月22日
OCUGEN公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，12月21日，该公司宣布，获得了美国食品***监督管理局（FDA）对公司OCU400 产品3期临床研究设计的关键方面的认可，以评估OCU400在RHO和其他与视网膜色素变性（RP）相关的基因突变患者中的安全性和有效性。
OCUGEN公司董事长、首席执行官兼联合创始人尚卡尔·穆苏努里 (SHANKAR MUSUNURI) 博士表示：“这一消息使我们更接近实现我们的使命，即将一流的基因不可知疗法推向市场，并为全球患者提供服务。我们期待开始 3 期临床试验，计划于 2024 年初启动。”
在与 FDA 举行的多学科会议上，根据正在进行的1/2 期研究的初步结果，OCUGEN 获得了 3 期研究设计关键方面的认可，包括研究终点、患者入组策略和一年的研究持续时间。基于 OCU400 潜在的基因不可知的作用机制，3 期临床试验将招募更广泛的 RP 患者群体，包括具有最常见RHO基因突变的患者。
随着 OCU400 孤儿药和 RMAT 认定准备就绪，FDA 在 3 期研究设计的关键方面的认可，使 OCUGEN 能够自信地推进 OCU400 的产品开发和许可。
目前，美国约有 11 万名 RP 患者，全球约有 160 万名患者。这些患者中，超过10%有RHO基因突变。将 OCU400推进到 3 期临床开发将是解决 RP 患者群体未满足需求的重要一步。
关于OCUGEN公司
OCUGEN公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗，以改善健康，为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病。
关于OCU400产品
OCU400是OCUGEN公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。 |
