Théa 完成对 ProQR LCA10 和 USH2A 项目的收购，计划继续临床开发
2023年12月12日
Laboratoires Théa 是欧洲领先的眼部护理产品开发商，已从 ProQR Therapeutics 收购了两种针对遗传性视网膜疾病的新兴反义寡核苷酸 (AON) 治疗药物。这两种 AON 疗法——sepofarsen (LCA10) 和 ultevursen (USH2A)——之前在 ProQR 的临床试验中证明了视力的改善。
2023 年 10 月，Théa 宣布终止收购 ProQR 的 LCA10 和 USH2A 资产的协议，但两家公司此后继续推进最终完成收购。
根据协议条款，ProQR 已收到 800 万欧元的首期付款，并可能有资格在实现相关里程碑后获得高达 1.65 亿欧元的进一步开发、监管和商业盈利付款，以及基于两位数的特许权使用费。在美国和欧盟的商业销售。
RD 基金是美国抗盲基金会的风险慈善机构，投资了 ultevursen 的开发，并支持 ProQR 为其两项眼科资产寻找买家的努力。
抗盲基金会首席执行官 Jason Menzo 表示：“我们很高兴 Théa 完成了对 sepofarsen 和 ultevursen 的收购，并看到这些有前途的治疗方法在临床开发中取得进展。”这两种新兴疗法在人体研究中都表现出了令人鼓舞的结果并为患者保留和恢复视力带来希望。”
Sepofarsen 是针对因 CEP290 基因 IVS26 突变引起的 Leber 先天性黑蒙 10 (LCA10) 患者而开发的。在 ProQR 的 2/3 期 Illuminate 临床试验中，sepofarsen 的一些患者获得了有意义的视力改善。然而，该治疗并未达到其主要目的试验终点，最佳矫正视力（BCVA），也没有达到其次要终点，即移动路线的导航。
Ultevursen 是为 USH2A 基因外显子 13 发生突变的人开发的，这种突变会导致 Usher 综合征 2A 或非综合征性视网膜色素变性。在ProQR的1/2期Stellar临床试验中，ultevursen在最佳矫正视力、静态视野检查（视网膜敏感性）和光学相干断层扫描（OCT）测量的视网膜结构方面显示出益处。
sepofarsen 和 ultevursen 均由微小的遗传物质组成，这些遗传物质被注射到玻璃体（眼睛中间的软凝胶）中。遗传物质掩盖了 RNA 中的疾病突变，RNA 是细胞读取以制造蛋白质的遗传信息。对于细胞的健康和功能至关重要。掩盖突变使细胞能够制造正确的蛋白质。
当视网膜疾病基因比较大时（例如 CEP290 和 USH2A）超过病毒基因替代递送系统的能力时，AON 可能会具有优势，从而使这些基因的基因治疗开发更具挑战性。
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