Atsena Therapeutics 宣布正在进行的 ATSN-101的 I/II 期临床试验的 12 个月安全性和有效性数据，该试验针对 GUCY2D （LCA1） 双等位基因突变引起的 Leber 先天性黑蒙患者
2023年12月5日
Atsena Therapeutics 是一家临床阶段基因治疗公司，致力于利用基因医学改变生命的力量来逆转或预防失明。今天宣布了正在进行的ATSN-101 的 I/II期临床 试验的12 个月安全性和有效性积极数据，ATSN-101试验是该公司用于治疗GUCY2D相关 Leber 先天性黑蒙 （LCA1） 的研究性基因疗法。治疗后 12 个月时，ATSN-101 在最高剂量下实现了具有临床意义的视力改善，并且没有出现严重的治疗相关不良事件。
Atsena Therapeutics 首席医疗官 Kenji Fujita 博士表示：“我们对 ATSN-101 在GUCY2D相关 LCA1患者中进行的 I/II 期试验的数据继续感到鼓舞。在 12 个月内没有出现严重的治疗相关不良事件的情况下，具有临床意义的视力改善的持久性证明了我们的视网膜下基因治疗的安全性、耐受性和有效性。我们相信，12 个月的研究结果为 ATSN-101 将超出美国食品***监督管理局（FDA）最终批准的要求提供了坚实的概念证明。我们正在探索合作和对外许可选项，以将 ATSN-101 推进关键试验。”
在 I/II 期试验中，15 名 12 岁至 76 岁的患者接受了 ATSN-101 的单侧视网膜下注射。三个***队列（每组 N=3）接受三种递增剂量的治疗。随后，一个***和一个儿童队列（每组 N = 3）接受高剂量治疗。总共有 9 名患者接受了高剂量治疗。
12 个月时，没有出现严重的治疗相关不良事件。眼部炎症轻微，可通过类固醇治疗逆转。对于高剂量患者，在所有六次随访中，与未治疗的眼睛相比，在暗适应全场刺激测试（FST）（白色刺激）中，治疗眼睛相对于基线的平均变化（SE）更大，并且一些患者视网膜敏感度提高了 10,000 倍以上。在接受多亮度移动性测试 （MLMT） 测试的 6 名高剂量患者中，与基线（如果有）或未治疗的眼睛相比，3 名患者改善了 ≥2 水平，并且所有 3 名患者的最高评分均为 6 分。治疗过的眼睛。12 个月时，接受高剂量的患者的最佳矫正视力 （BCVA） 出现了统计学上的显着改善。
OHSU 医学院眼科Paul Yang 教授表示：“关键视觉参数的显著改善表明 ATSN-101 有可能对GUCY2D相关 LCA1 患者的生活产生有意义的影响。由于 LCA1 会导致早期和严重的视力损伤或失明，并且没有批准的治疗方法，ATSN-101 有潜力填补 LCA 群体中未满足的重大需求。”
12 个月的数据已被接受在第 47 届黄斑协会年度会议上展示，该会议将于 2024 年 2 月 7 日至 10 日在加利福尼亚州棕榈泉举行。
美国食品***监督管理局（FDA） 最近授予 ATSN-101 再生医学先进疗法 （RMAT） 资格。Atsena 还获得了 FDA 授予的用于治疗 LCA1 的 ATSN-101 孤儿药资格。
关于GUCY2D相关先天性黑蒙（LCA1）
LCA1是一种单基因眼病，会破坏视网膜的功能。它是由GUCY2D基因突变引起的，导致早期和严重的视力障碍或失明。GUCY2D-LCA是LCA最常见的形式之一，大约20%的遗传性视网膜疾病患者患有这种疾病。目前还没有批准的治疗LCA1的方法。
关于Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，为遗传性失明开发新的治疗方法。该公司正在进行的I/II期临床试验正在评估ATSN-101治疗GUCY2D相关的Leber先天性黑蒙（LCA1），这是儿童失明最常见的原因之一。中期安全性和有效性数据表明ATSN-101耐受性良好，治疗后6个月观察到视力有临床意义的改善。该公司其他专有资产管线包括ATSN201，一种利用该公司新型展开衣壳AAV.SPR治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的研究性基因疗法，以及ATSN301，一种基于双AAV载体的基因疗法，用于预防MYO7A相关Usher综合征（USH1B）的失明。Atsena由眼科基因治疗先驱Shannon Boye博士和佛罗里达大学的Sanford Boye博士创立，总部位于北卡罗来纳州的三角研究区，该地区拥有丰富的基因治疗专业知识。欲了解更多信息，请访问 atsenatx.com。
关于RP之光爱心联盟：
“RP之光爱心联盟“即苏州市爱瞳视康公益服务中心，是2017年注册于江苏苏州的公益社会组织。我们的宗旨是：面向全国遗传性视网膜病变患者及其亲友，为大家建设一个交流信息、相互沟通的平台，增进病友间的凝聚力，共同迎接命运的挑战；提供科研、医疗信息，专家咨询等多方面的服务，提升社会对遗传性视网膜病变知识的了解与认识。
https://www.bakersfield.com/ap/n ... 2-1c70996ede4a.html |
