2023年11月11日
Ocugen是一家专注于发现、开发新型基因及细胞疗法、生物制品与疫苗并将其商业化的生物技术公司今天宣布，第一名患者已在其1/2期GARDian OCU410ST（AAV5-hRORA）临床试验中接受了治疗，这是一种正在为Stargardt病开发的改良基因治疗候选药物，Stargardt是一种罕见的遗传性疾病，直接影响视网膜，通常导致儿童和***缓慢进行性视力丧失。
Ocugen公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士说：“美国大约有35,000名患有Stargardt病的病人，他们的医疗需求尚未得到满足。为遗传性视网膜疾病开发创新疗法对我们的使命至关重要，这一里程碑是将我们新颖的修饰基因疗法带给迫切需要治疗人群的重要一步。”
这项1/2阶段的试验将评估单侧视网膜下注射OCU410ST治疗Stargardt病患者的安全性，试验将分两个阶段进行。第一阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围的研究。第二阶段是一项随机、评估者盲评的剂量递增研究，***和儿童受试者将按1：1：1的比例随机分配到两个OCU410ST剂量组中的一个或未治疗的对照组。
OCU410ST利用AAV递送平台将RORA（RAR Related Orphan Receptor A）基因递送至视网膜。它代表Ocugen的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体（NHR）RORA，调节与Stargardt病的通路联系，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞生存环境。
“ 为无法治愈的致盲性疾病寻求新的治疗方法非常重要，令人兴奋，”德克萨斯州视网膜咨询公司研究主任查尔斯·维科夫博士说。“这项试验项目旨在研究治疗Stargardt病的新作用机制，其启动鼓舞人心，为患者和家属带来了希望。”
关于Stargardt病
Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，可导致视网膜退化和视力丧失。Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性形式。与Stargardt病相关的渐进性视力丧失是由视网膜中央部分称为黄斑的光感受器细胞退化引起的。
由于黄斑区感光细胞缺失导致的中心视力下降是Stargardt病的标志。通常会保留一些周边视力。Stargardt病通常在儿童期或青春期发病，但发病年龄和进展速度可能有所不同。视网膜色素上皮细胞（RPE）是支持感光细胞的一层细胞，Stargardt病患者也会受到影响。
关于Ocugen公司
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化，以改善健康并为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的改良基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。
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